每經(jīng)編輯 每經(jīng)記者 鄢銀嬋 黃宗彥 發(fā)自重慶、成都    

◎每經(jīng)記者 鄢銀嬋 黃宗彥 發(fā)自重慶、成都

對我國數(shù)以萬計的罕見病患者而言，“孤兒藥”量少價高是他們無法回避的現(xiàn)實。《每日經(jīng)濟新聞》記者近日調(diào)查發(fā)現(xiàn)，“孤兒藥”尷尬處境背后，隱藏著一些有悖于市場導向的現(xiàn)象。

市場咨詢公司EvaluateGroup發(fā)布的2014年“孤兒藥”市場報告顯示，2020年“孤兒藥”有望占到處方藥總銷售額的19%，在不包括仿制藥份額的前提下，年銷售額將達到1760億美元，年復合增長率接近11%，而常見病藥物的年增長僅4%。

“孤兒藥”已不再是一個縫隙市場，這也成為世界級制藥企業(yè)的共識，目前輝瑞、羅氏等均已進入該研發(fā)領域。

然而，對國內(nèi)藥企而言，研發(fā)“孤兒藥”意味著面臨研發(fā)、生產(chǎn)、銷售風險。

跨國藥企搶食市場“蛋糕”

從美國上世紀80年代推出全世界首個“孤兒藥”法案，到如今FDA公開的“孤兒藥”目錄收納的數(shù)百種藥品，不難看出歐美發(fā)達國家對這一特殊領域市場藍海的支持力度。

據(jù)了解，目前已有不少跨國藥企巨頭，如輝瑞、羅氏、賽諾菲、拜耳、葛蘭素史克等涌向“孤兒藥”市場，欲搶食這塊萬億市場的大“蛋糕”。

有觀點認為，與常見病相比，罕見病病患數(shù)量雖然相對較少，但“孤兒藥”價格高昂。2014年，每名罕見病患者在“孤兒藥”上的平均花費約13.78萬美元，是其他常見病用藥平均費用的6倍。

一位不愿具名的某知名跨國藥企人士向《每日經(jīng)濟新聞》記者表示，以血友病為例，患者平均每年需注射100支含有凝血因子8的藥物，而單價最低約為每支1000多元，即患者每年需最少支付10多萬元的藥費，“有時會出現(xiàn)供不應求，甚至斷貨的情況。”

此外，“專利懸崖”也是跨國藥企集體面臨的困境，越來越多常見病藥物同質(zhì)化嚴重、競爭慘烈，“孤兒藥”則成為其另辟利潤來源的一個不錯選擇。

在政策扶持和市場空間的雙輪驅(qū)動下，跨國藥企的“孤兒藥”之路顯得較為平坦。FDA推行的“孤兒藥”法案中提及，聯(lián)邦政府對藥企在“孤兒藥”的研發(fā)經(jīng)費退稅最高可達50%，并且還有相關競爭性聯(lián)邦經(jīng)費支持。

成本、技術成“攔路虎”

《每日經(jīng)濟新聞》記者在調(diào)查中發(fā)現(xiàn)，“孤兒藥”市場未來具備高成長性在藥企眼中已是共識，其中也包括國內(nèi)藥企。

“這幾年，隨著社會對罕見病的認識不斷提高，市場空間確實大了不少，我們不能否認這個事實。”萬全萬特制藥公司研發(fā)部人士表示，但這對大多數(shù)藥企來說，吸引力還遠遠不夠。

市場增長強勁卻難以調(diào)動企業(yè)的積極性，這似乎像一個偽命題。

“國內(nèi)藥企研發(fā)立項大多會盡量避開‘孤兒藥’。”罕見病發(fā)展中心主任黃如方表示，除了政策上的空白外，技術壁壘和成本考量往往會令藥企失去研發(fā)勇氣。

罕見病發(fā)展中心提供的資料顯示，根據(jù)國際先例，開發(fā)和上市一個“孤兒藥”的成功率在1/5000左右，需要投入的資金和時間成本都較高。

“對新藥研發(fā)的不重視不僅存在于‘孤兒藥’領域，這是我國生物制藥領域的普遍現(xiàn)象。”海南一家制藥企業(yè)人士表示，絕大多數(shù)跨國藥企研發(fā)投入比例為年銷售收入的15%～20%，我國則大多還停留在5%以下的水平。

藥企不愿加大研發(fā)投入，一個重要原因是，其研發(fā)水平尚無法與跨國藥企匹敵。

上述跨國藥企業(yè)務負責人向記者介紹，她所在公司生產(chǎn)的治療血友病的藥物主要成分凝血因子8是通過生物提取，純度較高，且需要250多天的生產(chǎn)周期。“國產(chǎn)的凝血因子8一般是從人體血液中提取，可能含有病毒因子，純度有限。”

對企業(yè)而言，利潤永遠是其決策的關鍵考慮。“和常見藥相比，‘孤兒藥’基數(shù)小，藥企還要擔負新設備購入、人員成本、批量生產(chǎn)后的保質(zhì)期限紅線以及與跨國藥企直接競爭的風險，藥企很難得到實惠。”上述海南制藥企業(yè)人士表示。

諸多業(yè)內(nèi)認為，基于我國生物醫(yī)藥研發(fā)的現(xiàn)狀，至少在10～20年內(nèi)，我國的“孤兒藥”研發(fā)還是會以仿制歐美已過了專利保護期的“孤兒藥”為主。