每經(jīng)編輯 黃修眉    

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多少年來(lái)，人類一直夢(mèng)想著當(dāng)一回造物主。于是有了1996年出生的克隆羊多利，以及在全球銷售的轉(zhuǎn)基因作物種子。

在金融界，以基因測(cè)序、癌癥腫瘤療法為代表的生物科技股雄冠全球資本市場(chǎng)多年，A股市場(chǎng)的達(dá)安基因、迪安診斷等精準(zhǔn)醫(yī)療龍頭股2015年年度漲幅高達(dá)146.41%與105.93%，大盤(pán)滬指9.41%的年度漲幅與之相比，簡(jiǎn)直是小巫見(jiàn)大巫。

在科學(xué)界，修改人類自己基因的話題早已被廣泛討論。

最近，不論是美國(guó)財(cái)經(jīng)媒體，抑或申萬(wàn)宏源、國(guó)泰君安、興業(yè)證券、中泰證券等多家機(jī)構(gòu)都不惜筆墨劍指一個(gè)關(guān)鍵詞——第三代基因編輯技術(shù)CRISPR/Cas9。

好吧，寶哥（微信公眾號(hào)：每經(jīng)投資寶mjtzb2）說(shuō)完了高大上的開(kāi)場(chǎng)白，現(xiàn)在就仔細(xì)看看這一技術(shù)到底是什么呢？

改寫(xiě)生命源代碼

說(shuō)了半天，可能很多“童鞋”還不知道基因編輯是什么？

寶哥（微信公眾號(hào)：每經(jīng)投資寶mjtzb2）先簡(jiǎn)單介紹下，眾所周知，目前人類許多疾病都來(lái)源于基因缺陷，此類基因疾病往往是天生的，罕有甚至沒(méi)有相關(guān)藥物治療。最近多年醫(yī)學(xué)界和資本界大熱的精準(zhǔn)治療就直接針對(duì)疾病的根源——異?；虮旧?，正如基因編輯技術(shù)字面?zhèn)鬟_(dá)的意思，從免疫細(xì)胞治療到遺傳缺陷修復(fù)，基因編輯技術(shù)的應(yīng)用為徹底治愈腫瘤、先天性遺傳病及艾滋病等其他惡性疾病開(kāi)辟了全新的路徑。

第三代基因編輯技術(shù)CRISPR/Cas9也是基因療法的一種。想要理解CRISPR/Cas9，先得把它拆開(kāi)來(lái)看。CRISPR是一種廣泛存在于細(xì)菌中的DNA（脫氧核糖核酸）片段，據(jù)估計(jì)生物界一半以上的細(xì)菌都擁有這種基因片段。

CRISPR最初是在細(xì)菌體內(nèi)發(fā)現(xiàn)，細(xì)菌每次戰(zhàn)勝病毒后都會(huì)將入侵病毒的小部分DNA保留于自身的基因組中，累積的這些病毒區(qū)域就是CRISPR。病毒再次入侵時(shí)，細(xì)胞便利用保留的這些CRISPR片段識(shí)別病毒基因，如果發(fā)現(xiàn)了匹配的DNA序列，就利用Cas9蛋白酶在精確的位點(diǎn)切割病毒基因，從而發(fā)揮免疫作用。

▲CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)原理

“土豪”紛紛介入基因編輯

就在本月4日，曾獲比爾·蓋茨和谷歌風(fēng)投的基因編輯公司Editas medicine向美國(guó)證券交易委員會(huì)（SEC）遞交了首次公開(kāi)招股（IPO）說(shuō)明書(shū)，擬在今年初上市。值得注意的是，一旦Editas上市，將成為全球首個(gè)上市的基因編輯公司，包括著名財(cái)經(jīng)雜志《巴倫周刊》與《華爾街日?qǐng)?bào)》都在近期表示，2016年，美股精準(zhǔn)醫(yī)療的天平將向素有“造物主之手”的基因編輯傾斜。

截止目前，專業(yè)從事基因編輯的公司主要是成立于2011年的全球首家基因編輯公司Caribou Biosciences、成立于2013年的Crispr Therapeutics與Editas Medicine、成立于2014年的Intellia Therapeutics。

統(tǒng)計(jì)顯示，2013年以來(lái)，幾家基因治療公司在A輪和B輪融資中，總計(jì)獲得3.74億美元的風(fēng)險(xiǎn)投資，其中Editas Medicine兩輪融資額達(dá)到1.63億美元。此外，Crispr Therapeutics和Intellia Therapeutics融資額分別為8900萬(wàn)美元和8500萬(wàn)美元，其中不乏富達(dá)、蓋茨基金、谷歌風(fēng)投等著名投資機(jī)構(gòu)，反映了相關(guān)公司在資本市場(chǎng)的炙手可熱程度。

我國(guó)基因編輯技術(shù)研究國(guó)際領(lǐng)先

而我國(guó)對(duì)于基因編輯技術(shù)的研究應(yīng)用處于國(guó)際領(lǐng)先地位。2015年4月，中山大學(xué)生命科學(xué)學(xué)院副教授黃軍就發(fā)表了全球第一篇有關(guān)利用CRISPR技術(shù)修正人類三原核胚胎致病基因的基礎(chǔ)科學(xué)研究報(bào)告，這是全球首篇有關(guān)修改人體胚胎細(xì)胞的研究（注：黃軍就使用的是臨床廢棄、不能發(fā)育的三原核胚胎，規(guī)避了倫理道德風(fēng)險(xiǎn)）。黃軍就也因此入選全球知名科研期刊《自然》（Nature）雜志2015年度全球科學(xué)界重大影響十大人物。

▲我國(guó)CRISPR部分重大研究成果梳理 來(lái)源：中泰證券

10天內(nèi)42家機(jī)構(gòu)調(diào)研“基因編輯”

看起來(lái)“高大上的技術(shù)”，機(jī)構(gòu)又是如何看呢？

寶哥（微信公眾號(hào)：每經(jīng)投資寶mjtzb2）發(fā)現(xiàn)，今年以來(lái)已有國(guó)泰君安、西南證券等多家機(jī)構(gòu)大推基因編輯。其中西南證券更是在10天內(nèi)連發(fā)三份有關(guān)基因編輯的研報(bào)。

西南證券提到，基因編輯能夠?qū)蜻M(jìn)行精確操作，實(shí)現(xiàn)基因定點(diǎn)突變、插入、刪除。與傳統(tǒng)的病毒載體導(dǎo)入基因相比，基因編輯準(zhǔn)確度高、效率高、成本低，未來(lái)將成為全球基礎(chǔ)研究和臨床應(yīng)用的主流技術(shù)。

除此之外，已被不少機(jī)構(gòu)認(rèn)為是A股基因編輯概念股的勁嘉股份更是迎來(lái)了機(jī)構(gòu)扎堆調(diào)研。今年才短短幾天，勁嘉股份就迎來(lái)了3批次42家機(jī)構(gòu)調(diào)研。這些機(jī)構(gòu)的主要問(wèn)題就是集中于公司基因編輯業(yè)務(wù)方面的情況。

關(guān)于基因編輯，我們可以關(guān)注什么？

值得注意的是，美股概念板塊對(duì)全球資本市場(chǎng)都具有映射效應(yīng)。隨著Editas的即將上市，寶哥（微信公眾號(hào)：每經(jīng)投資寶mjtzb2）梳理了A股市場(chǎng)相關(guān)概念，發(fā)現(xiàn)兩只標(biāo)的。

勁嘉股份（002191，SZ）：去年12月30日，該公司公告表示，出資300萬(wàn)元與中山大學(xué)簽署技術(shù)開(kāi)發(fā)合同，共同建立基于CRISPR/Cas9技術(shù)的地中海貧血疾病基因修正的技術(shù)體系，合作各方確定，因履行本合同所產(chǎn)生、并由合作各方分別獨(dú)立完成的階段性技術(shù)成果及其相關(guān)知識(shí)產(chǎn)權(quán)歸屬，按技術(shù)秘密方式處理，其中技術(shù)秘密的使用權(quán)由雙方共享，相關(guān)利益分配辦法由雙方協(xié)商決定。

銀河生物（000806，SZ)：公司明確提出以生物技術(shù)為核心構(gòu)建公司醫(yī)藥及醫(yī)療服務(wù)產(chǎn)業(yè)以來(lái)，在生物醫(yī)療領(lǐng)域動(dòng)作頻頻。

2015年4月，銀河生物發(fā)起設(shè)立注冊(cè)資本為3億元人民幣的南京銀河生物技術(shù)有限公司，收購(gòu)以免疫細(xì)胞治療為主營(yíng)業(yè)務(wù)的得康生物60%股權(quán)。去年11月18日，銀河生物子公司又與四川大學(xué)生物治療國(guó)家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室簽署《合作框架協(xié)議書(shū)》。

值得注意的是，四川大學(xué)生物治療國(guó)家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室是我國(guó)唯一的生物治療國(guó)家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室，實(shí)驗(yàn)室主任為魏于全院士。魏于全院士團(tuán)隊(duì)從事CAR－T細(xì)胞免疫治療研究8年，已進(jìn)行了多個(gè)靶點(diǎn)抗腫瘤CAR－T細(xì)胞的研究。

不過(guò)，寶哥（微信公眾號(hào)：每經(jīng)投資寶mjtzb2）最后也要提醒大家，基因編輯仍有很大的不確定性！Editas也在招股書(shū)的風(fēng)險(xiǎn)一欄明確指出，CRISPR/Cas9是一種新型的基因編輯技術(shù)，發(fā)展時(shí)間極其短暫，目前還沒(méi)有相關(guān)產(chǎn)品獲得美國(guó)或歐盟監(jiān)管當(dāng)局的許可。目前，進(jìn)行臨床試驗(yàn)的基因編輯技術(shù)仍僅限于第一、二代技術(shù)。

（編輯：何建川  審核：宋戈  終審：蒲付強(qiáng)）

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