每經(jīng)編輯 每經(jīng)記者 黃修眉    

◎每經(jīng)記者 黃修眉

自開年以來，精準(zhǔn)醫(yī)療再次站上了風(fēng)口，但與以往不同的是，包括申萬宏源、國泰君安、興業(yè)證券、中泰證券等多家券商，在本月集體發(fā)布精準(zhǔn)醫(yī)療深度研究報告，幾乎無一例外地劍指A股市場還不非常熟悉的名詞，第三代基因編輯技術(shù)——CRISPR/Cas9。究竟是什么讓這些券商集體關(guān)注最新的基因編輯技術(shù)？

1月4日，美國證券交易委員會公布了一條重磅消息，基因編輯公司Editas Medicine遞交了在納斯達克掛牌上市的首次公開招股說明書。這意味著，僅創(chuàng)立兩年多的Editas將成為全球基因編輯領(lǐng)域首家IPO公司?！睹咳战?jīng)濟新聞》記者也將繼續(xù)關(guān)注Editas上市進展。

2017年進行臨床試驗

Editas由麻省理工學(xué)華裔教授張鋒和Jennifer Doudna在2013年11月成立，兩位創(chuàng)始人均為CRISPR技術(shù)的最早發(fā)明人。本次上市之后，股票代碼為：EDIT。

《每日經(jīng)濟新聞》記者在招股說明書中看到，Editas計劃募集1億美元，其中1500~2000萬美元用于先天性黑矇癥LCA10項目（Leber congenital amaurosis，LCA；一種遺傳性視力衰退疾病）的臨床前和臨床試驗，2200萬美元用于與著名生物制藥公司Juno Therapeutics合作項目的癌癥治療臨床前研究，以及平臺發(fā)展及其他臨床前研究項目。

值得注意的是，作為一家較早進入基因編輯領(lǐng)域的公司，其創(chuàng)始人又都為CRISPR的發(fā)明人，因此Editas在創(chuàng)立之初就受到了各界的關(guān)注。2013年11月，Editas獲得了來自美國著名風(fēng)頭機構(gòu)Flagship Ventures等的4300萬美元A輪融資。2015年8月，Editas更是獲得了來自比爾與梅琳達·蓋茨基金會和谷歌風(fēng)頭等重磅投資者的1.2億美元B輪融資，兩輪融資額達到1.63億美元。

Editas擬在2017年進行LCA10項目臨床試驗，這也將是CRISPR/Cas9的首次人體臨床試驗。此外，Editas還計劃治療另兩種相關(guān)的感染性眼盲等疾病，這兩種疾病在美國每年新發(fā)病例為3.5萬人。

招股書顯示，Editas開展的項目還有與Juno Therapeutics合作開展的癌癥CAR-T治療項目，以及良性血液疾病、遺傳性肌肉疾病、遺傳性肺病、遺傳性和感染性肝病等另外四項遺傳基因疾病。目前，Editas的主要股東為Flagship Ventures（16.6%），Third Rock Ventures（15.6%），Polaris Venture Partners（15.6%），Bng0（9%），Bosley（4.6%），Viking Global、Fidelity和Deerfield（共計5.8%）。

財務(wù)與倫理風(fēng)險并存

與最近資本市場大熱的虛擬現(xiàn)實（VR）和量子通信技術(shù)不同，創(chuàng)新醫(yī)學(xué)技術(shù)的臨床應(yīng)用、道德風(fēng)險、法制監(jiān)管等也是決定其商業(yè)化進程的重要因素。

《每日經(jīng)濟新聞》記者注意到，正如諸多尖端生物科技初創(chuàng)企業(yè)，Editas自2013年成立以來，在私人融資環(huán)境得來的全部資金都用于研發(fā)，自成立到2015年9月底，其運營損失節(jié)節(jié)攀高，財務(wù)赤字已經(jīng)累計達7570萬美元。

盡管CRISPR基因編輯技術(shù)近幾年風(fēng)光無限，但因其任意修改基因的特性，與之相關(guān)的倫理與道德爭議也越來越多。

2015年12月13日，備受矚目的“人類基因編輯國際峰會”達成共識，基因編輯技術(shù)不應(yīng)用于準(zhǔn)備建立妊娠的人類胚胎，即反對“定制”嬰兒，但并未禁止編輯胚胎或生殖細(xì)胞的基礎(chǔ)研究；隨著科學(xué)研究和社會認(rèn)識的發(fā)展，生殖細(xì)胞編輯的臨床使用應(yīng)當(dāng)進行重新考量，為未來基因編輯技術(shù)的進一步應(yīng)用拓展留下了余地。

Editas也在其招股書的風(fēng)險一欄明確指出，CRISPR/Cas9是一種新型的基因編輯技術(shù)，發(fā)展時間極其短暫，目前還沒有相關(guān)產(chǎn)品獲得美國或歐盟監(jiān)管當(dāng)局的許可。目前，進行臨床試驗的基因編輯技術(shù)仍僅限于第一、二代技術(shù)。

因此，即將上市的Editas也無法預(yù)計開發(fā)相關(guān)藥品需要投入的時間和資金成本。但有一點是明確的，那就是需要大量資金，這就意味著Editas也沒辦法預(yù)計何時才能盈利，甚至到底能不能盈利。

關(guān)注A股市場相關(guān)概念股

實際上，我國對于基因編輯技術(shù)的研究應(yīng)用處于國際領(lǐng)先地位。2015年4月，中山大學(xué)生命科學(xué)學(xué)院副教授黃軍就發(fā)表了全球第一篇有關(guān)利用CRISPR技術(shù)修正人類三原核胚胎致病基因的基礎(chǔ)科學(xué)研究報告，這是全球首篇有關(guān)修改人體胚胎細(xì)胞的研究（注：黃軍就使用的是臨床廢棄、不能發(fā)育的三原核胚胎，規(guī)避了倫理道德風(fēng)險）。黃軍就也因此入選全球知名科研期刊《自然》（Nature）雜志2015年度全球科學(xué)界重大影響十大人物。

今年以來，西南證券、興業(yè)證券等多家券商都在研報中提到了一家卷煙包裝公司——勁嘉股份（002191，SZ）。

2015年12月30日，勁嘉股份公告稱，出資300萬元與中山大學(xué)簽署技術(shù)開發(fā)合同，共同建立基于CRISPR/Cas9技術(shù)的地中海貧血疾病基因修正的技術(shù)體系。

對于勁嘉股份借CRISPR技術(shù)切大健康產(chǎn)業(yè)，中泰證券首席宏觀策略師羅文波表示，從國際上看，CRISPR應(yīng)用于造血干細(xì)胞及地中海貧血是其未來主流的兩大商業(yè)化應(yīng)用方向之一。目前國際醫(yī)藥巨頭諾華已就治療造血干細(xì)胞相關(guān)的疾病，包括鐮狀細(xì)胞病、β-地中海貧血與Intellia Therapeutics開展了長達五年的合作。

而自2014年9月，銀河生物（000806，SZ）明確提出以生物技術(shù)為核心構(gòu)建公司醫(yī)藥及醫(yī)療服務(wù)產(chǎn)業(yè)以來，其在生物醫(yī)療領(lǐng)域動作頻頻。

2015年4月，銀河生物發(fā)起設(shè)立注冊資本為3億元的南京銀河生物技術(shù)有限公司，收購以免疫細(xì)胞治療為主營業(yè)務(wù)的得康生物60%股權(quán)；同年5月，增資控股了掌握免疫藥物篩選檢測技術(shù)和人源化抗體平臺的銀河醫(yī)藥90%股權(quán)。去年11月18日，銀河生物子公司又與四川大學(xué)生物治療國家重點實驗室簽署《合作框架協(xié)議書》，約定雙方合作開發(fā)靶向人VEGFR-1和人CD19的抗腫瘤CAR-T細(xì)胞I類新藥SKLB083017、SKLB083019，該項目總投資金額暫定為3000萬元，用于支付完成項目開發(fā)所涉及的相關(guān)費用，包括但不限于研發(fā)設(shè)備、試劑耗材等的采購以及人員工資。

此外，四川大學(xué)生物治療國家重點實驗室是我國唯一的生物治療國家重點實驗室，實驗室主任魏于全院士的團隊從事CAR-T細(xì)胞免疫治療研究8年，已進行多個靶點抗腫瘤CAR-T細(xì)胞研究。