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每經(jīng)記者 王敏杰 每經(jīng)編輯 姚治宇

不久前，央視一則關(guān)于“兒童用藥”的公益廣告在社交媒體上廣為流傳，也讓兒童用藥安全問(wèn)題再度成為社會(huì)關(guān)注焦點(diǎn)。

國(guó)家食藥監(jiān)總局南方醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)研究所此前發(fā)布的《2016年兒童用藥安全調(diào)查報(bào)告白皮書》顯示，我國(guó)兒童藥物不良反應(yīng)率是成人的2倍，新生兒更達(dá)到了4倍，但我國(guó)兒童專屬藥品占比卻不足2%。此外，全國(guó)專門生產(chǎn)兒童藥品的企業(yè)亦是屈指可數(shù)。

此次兩會(huì)期間，全國(guó)政協(xié)委員馮丹龍的一份提案即是關(guān)于完善兒童用藥安全管理。3月8日，馮丹龍郵件回復(fù)《每日經(jīng)濟(jì)新聞》記者采訪，其表示，在政策的引導(dǎo)和鼓勵(lì)下，個(gè)人建議應(yīng)該最大程度地發(fā)揮臨床專家和行業(yè)協(xié)會(huì)的優(yōu)勢(shì)，優(yōu)化并適時(shí)提出國(guó)家兒童基本藥物清單，指導(dǎo)臨床用藥、引導(dǎo)企業(yè)研發(fā)生產(chǎn)，滿足兒科臨床需求，特別是針對(duì)嬰兒期兒童專用藥的研發(fā)上市。

現(xiàn)狀：兒童藥物劑型占比不足2%

兒童作為一個(gè)特殊用藥群體，身體正處于發(fā)育階段，各器官發(fā)育尚未成熟，對(duì)藥品的用法用量有其特殊要求。因此，在兒童用藥方面，安全向來(lái)是重中之重。

據(jù)馮丹龍表示，《國(guó)家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工商保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄（2017年版）》已正式印發(fā)，與2009版目錄相比，新版醫(yī)保藥品目錄調(diào)入藥品也重點(diǎn)考慮兒童用藥，新增了91個(gè)兒童藥品品種，藥品目錄中明確適用于兒童的藥品或劑型達(dá)到540個(gè)，部分緩解了我國(guó)兒童用藥種類、劑型缺乏的問(wèn)題（現(xiàn)有約3500多個(gè)藥物制劑品種，兒童藥物劑型占比不足2%），但大量的患兒在使用未注明兒童用法用量、未進(jìn)行過(guò)系統(tǒng)性兒科臨床研究的成人藥。

其還表示，目前，臨床上兒童用藥不當(dāng)方面均有不同程度的問(wèn)題，如超說(shuō)明書使用等。據(jù)悉，由于新藥研發(fā)中數(shù)據(jù)累積不足，臨床實(shí)驗(yàn)少，藥品說(shuō)明書關(guān)于兒童藥的用法、用量、禁忌、不良反應(yīng)和注意事項(xiàng)缺少，藥品使用說(shuō)明書的“說(shuō)而不明”的現(xiàn)象普遍存在。

此外，用藥不當(dāng)還體現(xiàn)在常用藥物劑量計(jì)算方法不規(guī)范；取藥劑量、給藥途徑的不嚴(yán)格；兒童用藥大多仍以成人藥來(lái)代替，以及多以復(fù)方制劑、中成藥為主，使得臨床上用藥更容易出現(xiàn)成分不明、成分重復(fù)、劑量超標(biāo)現(xiàn)象。另有統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)顯示，我國(guó)兒童常用成人規(guī)格的注射劑，使高達(dá)60%的兒童針劑處方存在浪費(fèi)，而臨床上使用的藥品95%以上不具備兒童安全包裝，也增加了兒童用藥的風(fēng)險(xiǎn)。

在業(yè)界看來(lái)，目前我國(guó)兒童人口呈現(xiàn)穩(wěn)定增長(zhǎng)的態(tài)勢(shì)，二胎政策放開后，每年預(yù)計(jì)新出生人口約為2000萬(wàn)。在此背景下，前述兒童用藥不當(dāng)問(wèn)題亟待解決。

聲音：呼吁優(yōu)惠政策支持

目前，我國(guó)并無(wú)專門針對(duì)兒童藥品的法律。一名藥企人士此前告訴《每日經(jīng)濟(jì)新聞》記者，我國(guó)重要的兩部藥品法律法規(guī)《中華人民共和國(guó)藥品管理法》和《藥品注冊(cè)管理辦法》，都未有對(duì)兒童藥物或成人藥物的兒童用法提出特殊規(guī)定，除此之外，現(xiàn)階段還缺乏專門監(jiān)管兒童用藥的機(jī)構(gòu)。

“在監(jiān)管方面，兒童用藥是藥物使用的一部分，屬于食藥監(jiān)局、衛(wèi)計(jì)委等的監(jiān)管范圍。在立法方面，我認(rèn)為應(yīng)逐步推動(dòng)兒童用藥保障管理規(guī)范化、制度化，整合優(yōu)勢(shì)單位協(xié)同創(chuàng)新研發(fā)，引導(dǎo)和鼓勵(lì)企業(yè)優(yōu)先研發(fā)生產(chǎn)，保障兒童用藥申報(bào)審評(píng)通道的暢通，對(duì)于已獲批的兒童用藥鼓勵(lì)醫(yī)療機(jī)構(gòu)優(yōu)先使用，更好地滿足兒科臨床用藥需求。”馮丹龍告訴記者。

在兒童藥研發(fā)和生產(chǎn)上，因面臨開發(fā)周期長(zhǎng)、臨床研究開展難、開發(fā)成本高、風(fēng)險(xiǎn)系數(shù)大等問(wèn)題，一眾藥企均十分謹(jǐn)慎。

有外資藥企人士向記者指出，企業(yè)想開發(fā)新藥，上市前的工作除了藥學(xué)藥理方面的臨床前研究，還包括藥物臨床試驗(yàn)。而在兒童藥物研發(fā)上，這些方面均存在困難。首先，受試者招募困難，在受試者的招募方面就步履維艱，兒童屬于特殊人群，由于其生理的特殊性以及復(fù)雜性，機(jī)體對(duì)于藥物的臨床反應(yīng)與成人存在差別，絕大多數(shù)監(jiān)護(hù)人不愿意冒風(fēng)險(xiǎn)主動(dòng)參與兒童用藥的臨床研究；其次，兒童用藥可用的既往數(shù)據(jù)或相關(guān)研究極為匱乏，給臨床試驗(yàn)方案的設(shè)計(jì)帶來(lái)困難。“再者，兒童對(duì)于病情的主述表述不清，對(duì)藥物不良反應(yīng)的反饋不準(zhǔn)確，對(duì)臨床藥效的評(píng)估可能會(huì)產(chǎn)生較大的偏差。”

馮丹龍還表示，希望國(guó)家從兒科藥品研發(fā)、生產(chǎn)以及上市后的臨床應(yīng)用等整個(gè)生命周期，在各重點(diǎn)環(huán)節(jié)上均給予相應(yīng)的政策傾斜。“目前而言，國(guó)家相關(guān)政策法規(guī)尚缺少有針對(duì)性的實(shí)施細(xì)則，建議有關(guān)部門能進(jìn)一步完善和細(xì)化，加快新藥審評(píng)上市進(jìn)度，對(duì)首研上市的兒童藥物，給予上市許可持有人減免稅收、單獨(dú)定價(jià)、延長(zhǎng)產(chǎn)權(quán)保護(hù)期等優(yōu)惠政策，以切實(shí)減輕企業(yè)負(fù)擔(dān)，保障最基本的市場(chǎng)利潤(rùn)回報(bào)。”