每經(jīng)記者 周程程    每經(jīng)編輯 姚祥云    

5月23日，國家藥品監(jiān)督管理局、國家衛(wèi)生健康委員會發(fā)布了《關(guān)于優(yōu)化藥品注冊審評審批有關(guān)事宜的公告》（以下簡稱“公告”）。

公告提出，進(jìn)一步落實藥品優(yōu)先審評審批工作機制，對防治嚴(yán)重危及生命且尚無有效治療手段疾病以及罕見病藥品，國家食品藥品監(jiān)督管理總局藥品審評中心（以下簡稱藥審中心）建立與申請人之間的溝通交流機制，加強對藥品研發(fā)的指導(dǎo)，對納入優(yōu)先審評審批范圍的注冊申請，審評、檢查、審批等各環(huán)節(jié)優(yōu)先配置資源，加快審評審批。 

值得注意的是，對于境外已上市的防治嚴(yán)重危及生命且尚無有效治療手段疾病以及罕見病藥品，進(jìn)口藥品注冊申請人經(jīng)研究認(rèn)為不存在人種差異的，可以提交境外取得的臨床試驗數(shù)據(jù)直接申報藥品上市注冊申請。 

并且，在公告發(fā)布前已受理并提出減免臨床試驗的上述進(jìn)口藥品臨床試驗申請，符合《藥品注冊管理辦法》及相關(guān)文件要求的，可以直接批準(zhǔn)進(jìn)口。

近年來，我國對罕見病的重視程度持續(xù)提升。2017年5月，國家食品藥品監(jiān)督管理總局發(fā)布關(guān)于征求《關(guān)于鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新加快新藥醫(yī)療器械上市審評審批的相關(guān)政策》（征求意見稿）意見的公告，提出罕見病治療藥物和醫(yī)療器械申請人可提出減免臨床試驗申請，加快罕見病用藥醫(yī)療器械審評審批。對于國外已批準(zhǔn)上市的罕見病治療藥物和醫(yī)療器械，可有條件批準(zhǔn)上市，上市后在規(guī)定時間內(nèi)補做相關(guān)研究。 

同年10月，中共中央辦公廳、國務(wù)院辦公廳又發(fā)布《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》，明確提出支持罕見病治療藥品醫(yī)療器械研發(fā)。

近日，國家衛(wèi)生健康委員會、科技部、工業(yè)和信息化部、國家藥品監(jiān)督管理局、國家中醫(yī)藥管理局等五部門聯(lián)合發(fā)布了《第一批罕見病目錄》，囊括了白化病、肌萎縮側(cè)索硬化等121種疾病，為規(guī)范罕見病管理、提高罕見病診療水平、維護(hù)罕見病患者健康權(quán)益等方面提供了重要指導(dǎo)和依據(jù)。