每經(jīng)記者 蔡鼎    每經(jīng)編輯 余冬梅    

（資料圖 圖文無關(guān) 來源：視覺中國）

針對阿茨海默癥（俗稱老年癡呆癥）的藥物研發(fā)一直是全球醫(yī)藥界的一大難題。目前，全球約有5000萬人飽受阿茲海默癥的困擾，而且這一群體的數(shù)量預(yù)計還將繼續(xù)增長。但是，阿茨海默癥治療藥物的研發(fā)進展卻一直相當(dāng)緩慢。

不過，上周日發(fā)布的一份報告或?qū)磙D(zhuǎn)機。針對阿茨海默癥進行藥物研發(fā)的世界頂尖科學(xué)家上周日發(fā)布報告稱，處于第二和第三階段臨床試驗的阿茲海默癥藥品的數(shù)量，已經(jīng)讓他們相信未來的阿茲海默癥藥物就存在于現(xiàn)階段研發(fā)管線內(nèi)。

“最重要的是進入第二和第三階段臨床試驗的藥物數(shù)量，” 非營利性組織UsAgainstAlzheimer的代理總裁德魯·霍爾扎普菲（Drew Holzapfel）在接受CNBC采訪時表示。

阿茲海默癥藥物研發(fā)臨床試驗失敗率達99.6%

UsAgainstAlzheimer及其下屬的頂級科學(xué)家研究機構(gòu)ResearchersAgainstAlzheimer的報告顯示，過去一年里，處于第二階段臨床試驗的阿茲海默癥藥物數(shù)量增加了17%，從58種增加到了68種。該組織預(yù)計，其中八種藥物將在未來五年內(nèi)投放市場。

雖然研究人員關(guān)注的是藥物研發(fā)過程中較為積極的結(jié)果，但報告的總體結(jié)果并不代表阿爾茨海默癥藥物領(lǐng)域的巨大變化。上述八種將在五年內(nèi)投入市場的阿茲海默癥藥物，與2017年報告中的預(yù)測保持一致。報告還稱，預(yù)計在未來五年內(nèi)進入市場，并且已經(jīng)進入第三階段臨床試驗的25種老年癡呆癥藥物，較2017年水平下降了7%。處于第三階段臨床試驗藥物的總體數(shù)量也同比下降了3%。

霍爾扎普菲表示，盡管第三階段臨床試驗的藥物數(shù)量有所減少，但數(shù)量幅度非常小。鑒于最近全球阿茲海默癥藥物臨床試驗失敗的頻發(fā)，那些正在進行臨床試驗的藥物數(shù)量并沒有顯著減少，因此這是一個非常積極的信號。此外，第二階段臨床試驗藥物數(shù)量的增加也預(yù)示著在不久的將來可能會有更多的藥物進入第三階段臨床試驗。

CNBC的報道中稱，近年來，阿茲海默癥藥物研發(fā)的臨床試驗失敗率高達99.6%。資料顯示，2017年，在臨床試驗二期和三期的阿茲海默癥藥物有超過100余種。盡管如此，距離上一種被相關(guān)機構(gòu)批準(zhǔn)用來治療患者的藥物問世，已有14年的時間，而且當(dāng)時被批準(zhǔn)的藥物也無法阻止阿茲海默癥病情的擴散。

最近有一次阿茲海默癥的臨床試驗增加了人們對藥物研發(fā)成功的希望。Biogen公司在本月公告稱公司的BAN2401藥物臨床試驗獲得重大突破。不過Biogen的藥物離上市還很遠，公司的阿茲海默癥藥物預(yù)計要到2019年末或2020年才會進行三期的臨床試驗。Biogen公司高管強調(diào)稱，研究結(jié)果表明，公司研發(fā)的藥物可以緩解與老年癡呆相關(guān)的認知能力的下降，但并不能阻止這種能力的下降，也不能逆轉(zhuǎn)這種趨勢。

專家：治療老年癡呆不能依靠單一藥物的研發(fā)突破

《每日經(jīng)濟新聞》記者注意到，多年來，外界一直詬病阿茲海默癥的藥物研究，因為大多數(shù)此類研發(fā)只專注于淀粉樣蛋白，其中便包括Biogen的BAN2401。但霍爾扎普菲表示，由于老年癡呆癥是一種多因素引發(fā)的疾病，最有效的治療方法需要多種藥物的混合治療，而不是依靠單一藥物的研發(fā)突破。

阿茲海默癥研究人員最新的報告還傳達出一個擔(dān)憂——長期以來，老年癡呆癥藥物研發(fā)的失敗使得醫(yī)療保健體系對潛在的研發(fā)突破毫無準(zhǔn)備。該報告稱，醫(yī)療保健系統(tǒng)完全跟不上科學(xué)的步伐。

霍爾扎普菲此前曾為美國制藥巨頭輝瑞工作。輝瑞在2018年初宣布將停止神經(jīng)藥物的研究工作。對尋找阿茨海默癥藥物持批評態(tài)度的人士稱，他們對輝瑞公司的做法表示支持，因為人類距離研發(fā)出真正的阿茨海默癥藥物還非常遙遠。

2016年末，美國制藥巨頭禮來公司宣布,在一項包括2100多名輕度阿爾茨海默病患者的三期臨床試驗中，solanezumab治療組與安慰劑組相比“沒有在統(tǒng)計學(xué)上顯著減緩認知衰退”，公司將隨后放棄向有關(guān)監(jiān)管機構(gòu)申請上市許可。這同樣意味著醫(yī)學(xué)界在抗擊阿爾茨海默病方面遭遇又一次重大挫折。

此外，許多阿茲海默癥患者不僅缺乏適當(dāng)?shù)脑\斷機會，就連那些診斷和成像設(shè)備都非常匱乏。而臨床試驗也需要更好的基礎(chǔ)設(shè)施，全球阿茲海默癥平臺（GAP）發(fā)現(xiàn)，“臨床試驗場地的嚴重短缺，使眾多制藥公司無法進行臨床試驗”，這可能導(dǎo)致長達數(shù)年的延遲?；魻栐辗票硎?，在北美洲約有200個合格的老年癡呆癥臨床試驗點，但按照目前的需求來說，需要至少500個這樣的地點。