每經(jīng)記者 胡健    每經(jīng)實(shí)習(xí)記者 張蕊    每經(jīng)實(shí)習(xí)編輯 廖丹    

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在第十屆中國(guó)醫(yī)藥企業(yè)家科學(xué)家投資家大會(huì)暨改革開(kāi)放40年醫(yī)藥行業(yè)發(fā)展成就展上，十三屆全國(guó)政協(xié)副主席、農(nóng)工黨中央常務(wù)副主席何維就藥物干預(yù)三個(gè)紀(jì)元的歷史過(guò)程、特征與發(fā)展趨勢(shì)，以及在藥物干預(yù)第三紀(jì)元（細(xì)胞療法）背景下的中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新做了介紹。

他提到，自1763年埃德蒙•斯通從柳樹(shù)皮中提取阿司匹林以來(lái)，藥物干預(yù)已經(jīng)經(jīng)歷了三大里程碑式事件：

1899年第一個(gè)化學(xué)合成藥物-阿司匹林由德國(guó)拜耳公司上市，開(kāi)啟化學(xué)藥物治療時(shí)代，開(kāi)辟了藥物干預(yù)的第一個(gè)紀(jì)元；1982年，世界上第一個(gè)基因工程生物藥物-重組人胰島素由美國(guó)禮萊公司上市，使藥物干預(yù)進(jìn)入生物藥物治療的第二紀(jì)元；2017年，世界上第一個(gè)基因工程免疫療法-Kymriah（Tisagenlecleucel-T）由美國(guó)諾華公司上市，用于某些兒童和年輕人患復(fù)發(fā)或難治性急性淋巴細(xì)胞性白血病的治療。“從歷史視角來(lái)看，細(xì)胞療法，或者更準(zhǔn)確地說(shuō)基于基因的細(xì)胞療法，是代表疾病的藥物干預(yù)已經(jīng)入新紀(jì)元（細(xì)胞治療紀(jì)元）的一個(gè)重要標(biāo)志。”

他認(rèn)為，醫(yī)學(xué)的一項(xiàng)最重要的進(jìn)步是對(duì)疾病的診斷，這是基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)和臨床醫(yī)學(xué)兩大學(xué)科對(duì)醫(yī)學(xué)進(jìn)步的貢獻(xiàn)。根據(jù)世界衛(wèi)生組織國(guó)際疾病分類(lèi)的第10次修訂本數(shù)據(jù)，人類(lèi)疾病有2468種大類(lèi)，19707種小類(lèi)。醫(yī)學(xué)的另一項(xiàng)最重要的進(jìn)步是利用藥物作為手段對(duì)疾病進(jìn)行干預(yù)。

接下來(lái)，他分別介紹了化學(xué)藥物治療紀(jì)元、生物藥物治療紀(jì)元、細(xì)胞治療紀(jì)元的主要特征。他指出，疾病需求是化學(xué)藥物研發(fā)應(yīng)用的主要驅(qū)動(dòng)力；藥物技術(shù)研究已經(jīng)從以活性化學(xué)成分為核心轉(zhuǎn)向以藥物分子靶向受體為核心；政府嚴(yán)格監(jiān)管使用控制與高新技術(shù)產(chǎn)業(yè)拉動(dòng)之間平衡形成了醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)穩(wěn)定增長(zhǎng)的格局與態(tài)勢(shì)。

進(jìn)入到生物藥物治療紀(jì)元后，許多難治疾病的用藥需求都能得到滿(mǎn)足；生物藥物具有明確的靶向性；單克隆抗體藥物成為生物藥物發(fā)展的帶動(dòng)品種。

到細(xì)胞治療紀(jì)元階段，在需求上針對(duì)更加復(fù)雜難治性疾??；在技術(shù)策略上以細(xì)胞為給藥載體，以合成的基因表達(dá)蛋白為作用分子，以細(xì)胞工程、抗體工程、基因工程技術(shù)和合成生物學(xué)為技術(shù)支撐；

對(duì)于細(xì)胞療法的前景，何維認(rèn)為基因工程免疫細(xì)胞療法將向與其他療法相結(jié)合、多靶點(diǎn)、動(dòng)態(tài)靶向、范圍擴(kuò)大、功能優(yōu)化等方向發(fā)展；活的細(xì)胞療法將向智能化、自動(dòng)化、便利化方向發(fā)展，是精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)發(fā)展的重要抓手；同時(shí)，活的細(xì)胞療法給政府監(jiān)管制度帶來(lái)挑戰(zhàn)與改革發(fā)展機(jī)遇。

最后，他談到，在藥物干預(yù)第三紀(jì)元（細(xì)胞療法）背景下，中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新應(yīng)當(dāng)抓住彎道超車(chē)的歷史性機(jī)遇，利用好臨床技術(shù)和藥品雙重管理的優(yōu)勢(shì)，不斷摸索免疫細(xì)胞療法臨床腫瘤精準(zhǔn)適應(yīng)癥，推動(dòng)免疫細(xì)胞療法新型審批制度的建立，探索化學(xué)藥物、生物藥物、免疫細(xì)胞療法三聯(lián)治療腫瘤的應(yīng)用，積極拓展自身免疫病、感染、炎癥、退行性疾病和纖維化等疾病的細(xì)胞療法的研究，探索化學(xué)藥物、生物藥物、免疫細(xì)胞療法、基因治療組合式治療方案治療某些難治性疾病。