每經(jīng)記者 金 喆    每經(jīng)編輯 張海妮    

憑借620億美元收購(gòu)罕見(jiàn)病制藥領(lǐng)域“一哥”夏爾公司，武田躋身全球十大制藥公司，這家有著200多年歷史的亞洲藥企受到更多目光的追逐。

這些目光背后有很多是罕見(jiàn)病患者的期許，今年以來(lái)，武田高管也多次在公開(kāi)場(chǎng)合為提高罕見(jiàn)病藥物可及性“喊話”，呼吁社會(huì)給予罕見(jiàn)病更多關(guān)注。武田中國(guó)總裁單國(guó)洪談及自己的感受時(shí)說(shuō)：“在我國(guó)整個(gè)醫(yī)療衛(wèi)生保障體系的建設(shè)當(dāng)中，罕見(jiàn)病領(lǐng)域經(jīng)歷了一個(gè)從無(wú)到有、從被疏于了解到被開(kāi)始關(guān)注的循序漸進(jìn)的過(guò)程。”

單國(guó)洪在采訪中對(duì)《每日經(jīng)濟(jì)新聞》記者表示，2010年武田與衛(wèi)健委（當(dāng)時(shí)叫衛(wèi)生部）一起合作完善血友病患者的登記系統(tǒng)，近十年已有超過(guò)1.7萬(wàn)名患者在43個(gè)登記中心進(jìn)行注冊(cè)，“這是一件很了不起的事情，我們盡了我們的力量，對(duì)于罕見(jiàn)病尤其是血友病來(lái)講，現(xiàn)在這個(gè)階段性的成果也非常令人興奮”。

政策環(huán)境持續(xù)向好

經(jīng)歷5次“提親”后，武田終于如愿將夏爾攬入懷中，搖身變?yōu)楹币?jiàn)病領(lǐng)域的領(lǐng)航者。談起這樁被外界定義為“蛇吞象”式的并購(gòu)，單國(guó)洪直言，今年初完成對(duì)夏爾的收購(gòu)后，武田已成為全球第八大生物制藥企業(yè)，在罕見(jiàn)病領(lǐng)域是全球第一大領(lǐng)先的生物制藥企業(yè)。1994年，武田進(jìn)入中國(guó)，過(guò)去25年上市了十幾個(gè)創(chuàng)新產(chǎn)品，其中包含了罕見(jiàn)病藥物。

單國(guó)洪感受最深的是中國(guó)罕見(jiàn)病政策環(huán)境持續(xù)向好。尤其是在2018年，衛(wèi)健委等五部門(mén)聯(lián)合正式發(fā)布中國(guó)《第一批罕見(jiàn)病目錄》，同年也成立了中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟，由北京協(xié)和醫(yī)院牽頭成立全國(guó)性的罕見(jiàn)病協(xié)作組織。

僅就商業(yè)角度而言，罕見(jiàn)病是一個(gè)市場(chǎng)失靈的領(lǐng)域。單國(guó)洪強(qiáng)調(diào)，罕見(jiàn)病患者人群比較小，如果沒(méi)有政府支持、立法保障研發(fā)方面的激勵(lì)機(jī)制，企業(yè)要投入大量的時(shí)間、長(zhǎng)久的資源去開(kāi)發(fā)相應(yīng)的產(chǎn)品，卻仍然冒著產(chǎn)品面世卻可能沒(méi)有市場(chǎng)的風(fēng)險(xiǎn)。然而與此同時(shí)，制藥企業(yè)應(yīng)毫無(wú)疑問(wèn)地繼續(xù)推動(dòng)研發(fā)，使得更好的創(chuàng)新藥物能及早被罕見(jiàn)病患者用上，這是更重要、更有意義的事情。

“我覺(jué)得總體來(lái)講這個(gè)方向非常令人振奮?！眴螄?guó)洪指出，現(xiàn)在中國(guó)已經(jīng)進(jìn)入為國(guó)民提供全面醫(yī)療健康保障體系的階段，罕見(jiàn)病人作為相對(duì)弱勢(shì)的群體得到很大關(guān)注。中國(guó)主導(dǎo)整個(gè)醫(yī)療健康領(lǐng)域的三個(gè)最主要的政府部門(mén)也正努力推行一些改革措施。比如衛(wèi)健委第二版《罕見(jiàn)病目錄》已經(jīng)差不多成稿，很快就會(huì)出臺(tái)；國(guó)家藥監(jiān)局在推動(dòng)罕見(jiàn)病孤兒藥全球臨床數(shù)據(jù)的接收；國(guó)家醫(yī)療保障局今年新醫(yī)保接下來(lái)可能的談判中，罕見(jiàn)病是被重點(diǎn)關(guān)注的領(lǐng)域之一。

中國(guó)罕見(jiàn)病市場(chǎng)還在起步階段

社會(huì)各界越關(guān)注罕見(jiàn)病領(lǐng)域，患者的生存希望就可能越大。但就目前的水平來(lái)說(shuō)，中國(guó)罕見(jiàn)病市場(chǎng)還在起步階段。

“我給大家舉個(gè)例子，一位遺傳性血管性水腫的病友從7歲的時(shí)候開(kāi)始患病，直到正確診斷用了25年，而且求醫(yī)過(guò)程中不乏一些國(guó)內(nèi)頂尖醫(yī)院，這只是所有罕見(jiàn)病患者家庭的一個(gè)縮影。”單國(guó)洪強(qiáng)調(diào)，罕見(jiàn)病的注冊(cè)、被識(shí)別、被診斷、被治療是一個(gè)完整的過(guò)程，未來(lái)罕見(jiàn)病首先需要解決的問(wèn)題是：已經(jīng)被確診的患者能否有機(jī)會(huì)用到藥，并且用得起藥。另一個(gè)問(wèn)題則是要想辦法縮短罕見(jiàn)病被正確診斷前所消耗的時(shí)間。

單國(guó)洪還表示，罕見(jiàn)病是一個(gè)特殊領(lǐng)域，要加強(qiáng)并完善一個(gè)信息和病例的登記系統(tǒng)，有了患者數(shù)量和病例等信息，政府就有了依據(jù)，能更好地推動(dòng)決策。只有知道了中國(guó)到底有多少罕見(jiàn)病患者，才能決定相關(guān)資源該怎樣配置。武田致力于通過(guò)現(xiàn)有的產(chǎn)品更好地幫助患者，也在創(chuàng)新藥的進(jìn)一步研發(fā)方面持續(xù)努力。

“可以預(yù)見(jiàn)的是，未來(lái)中國(guó)罕見(jiàn)病患者登記將會(huì)更規(guī)范、更全面?！眴螄?guó)洪表示，武田也在做一些藥物研發(fā)之外的事情，包括與行業(yè)會(huì)議、罕見(jiàn)病協(xié)作組織、醫(yī)學(xué)中心合作，推動(dòng)中國(guó)的罕見(jiàn)病患者盡量得到正確和及時(shí)的診斷，能夠讓更多醫(yī)生認(rèn)識(shí)或者知道這個(gè)疾病，哪怕縣域醫(yī)院的條件沒(méi)有辦法完成某些檢測(cè)，但醫(yī)生知道該向哪里推薦，患者也會(huì)知道如果遇到這種情況應(yīng)該去哪里尋求解決方案。

單國(guó)洪稱(chēng)，武田愿意配合政策改革來(lái)提供技術(shù)支持和創(chuàng)新產(chǎn)品，一起推動(dòng)中國(guó)罕見(jiàn)病事業(yè)的發(fā)展，機(jī)會(huì)肯定是越來(lái)越多。具體的挑戰(zhàn)在于速度：多快可以讓創(chuàng)新藥物進(jìn)入臨床階段，多快讓創(chuàng)新藥能夠得到醫(yī)療報(bào)銷(xiāo)或者醫(yī)保支付，罕見(jiàn)病患者多快能夠得到有效的正確診斷和治療。“這些都是一個(gè)時(shí)間的問(wèn)題，過(guò)程或許會(huì)坎坷，但是前景是光明的。”