每經(jīng)編輯 盧祥勇    

去年，全球制藥巨頭諾華集團(tuán)（Novartis）推出了一款新藥“Zolgensma”，該藥可用來治療罕見遺傳病——脊髓性肌肉萎縮癥（SMA），在美國上市時一劑就要210萬美元（約合1448萬元人民幣），被媒體稱為有史以來最昂貴的藥物。該藥物在其他地區(qū)的價格備受關(guān)注。

5月13日，據(jù)共同社消息，日本厚生勞動省決定，將“Zolgensma”列為公共醫(yī)療保險適用對象，藥價為1.6707億日元（約合人民幣1102萬元）。對于等待治療的患者與家屬而言這是喜訊。

“全球最貴藥物”被日本納入醫(yī)保

據(jù)報道，日本厚生勞動省13日決定，將疑難病癥脊髓性肌肉萎縮癥的基因治療藥“Zolgensma”列為公共醫(yī)療保險適用對象，藥價為1.6707億日元（約合人民幣1102萬元）。用藥對象為未滿2歲的患者。雖然只需使用一次即完成治療，但這是醫(yī)保適用藥的日本國內(nèi)最高價格。最快20日適用。

此前日本的最高藥價是去年5月適用醫(yī)保、被寄望有效治療部分白血病與惡性淋巴瘤的藥物“kymriah”，為3349萬日元。

脊髓性肌肉萎縮癥（SMA）是最常見的致死性神經(jīng)肌肉疾病之一，也是導(dǎo)致嬰兒死亡的頭號遺傳病因，由單基因運(yùn)動神經(jīng)元存活基因SMN1缺陷引起。每10000名新生兒中就有一人受此影響，其中90%的患病嬰兒活不過2歲。

圖片來源：攝圖網(wǎng)

雖然SMA病因明確，但一直以來現(xiàn)有的任何醫(yī)學(xué)手段對此都無計可施、無藥可醫(yī)。但也正因致病基因明確，近些年來基因治療技術(shù)的發(fā)展，為該類疾病帶來了希望。諾華公司曾介紹，所有接受試驗(yàn)治療的兒童都還活著，許多兒童能夠坐下來、翻滾、爬行、玩耍，有些還能走路。

Zolgensma通過靜脈注射導(dǎo)入正常基因，爭取恢復(fù)運(yùn)動功能。諾華預(yù)計每年有25人使用，銷售額達(dá)42億日元。

共同社稱，未滿2歲患者的公共保險醫(yī)療費(fèi)窗口自付比例為2成。由于日本中央及地方政府有補(bǔ)貼制度，事實(shí)上幾乎無需自費(fèi)。

天價藥曾引發(fā)巨大爭議

基因療法通過將有效基因?qū)肴梭w，來治療因基因缺陷導(dǎo)致的疾病。Zolgensma所治療的脊髓性肌萎縮癥，就是一種因患者缺乏控制肌肉的關(guān)鍵基因而引發(fā)的疾病。

Zolgensma療法的使用標(biāo)志著SMA治療史上的重要突破，相比此前每四個月就需要注射一次的首款SMA藥物——諾西那生鈉注射液（Spinraza），Zolgensma僅需靜脈輸注一次便可達(dá)到治療效果。

公開資料顯示，在美國每年大約有450至500名嬰兒患有SMA。不過，諾華這款藥高達(dá)210萬美元的定價，有人質(zhì)疑，制藥公司是以孩子的生命做要挾。

彭博社在去年5月30日的一篇報道中指出，Zolgensma在美國引發(fā)了兩種截然不同的反應(yīng)：批評人士認(rèn)為，這是一種定價失控的行為；而另一邊，也有支持者說，諾華找到了治愈這種罕見疾病的方法，可以拯救絕望的家庭。

對于社會和輿論的質(zhì)疑，諾華公司CEO認(rèn)為：“那些批評者并沒有真正思考我們的醫(yī)療系統(tǒng)怎么運(yùn)作的。我們給病人做移植手術(shù)，每個病人要花300萬到500萬美元，但是效果遠(yuǎn)不如這些藥物。”該CEO表示，如果這種療法只進(jìn)行一次，費(fèi)用比目前的療法都要便宜。

圖片來源：每日經(jīng)濟(jì)新聞 資料圖

藥物定價的難點(diǎn)在于如何達(dá)成定價共識。目前常見的定價方法為“成本效益”定價法，即為患者每一年的健康生活估算一定效益，然后通過計算藥物帶來的總效益來進(jìn)行藥物定價。

但為患者的健康生活進(jìn)行估值非常困難。諾華認(rèn)為Zolgensma的“成本效益”在400萬至500萬美元之間。但非營利組織臨床與經(jīng)濟(jì)評論研究所的分析認(rèn)為，Zolgensma的“成本效益”應(yīng)該不超過150萬美元。兩者估值之所以相差懸殊，是因?yàn)橹Z華給患者每一年健康生活的估值更高。

美國健康保險計劃聯(lián)合會發(fā)言人凱瑟琳·唐納森認(rèn)為，定價的確是一個問題，因?yàn)闆]人能負(fù)擔(dān)得起的藥物就毫無用處了。而和定價相伴的另一個問題就是保險，隨著未來更多基因療法進(jìn)入市場，動輒數(shù)百萬美元的治療費(fèi)用對保險公司來說是難以承受的。

每日經(jīng)濟(jì)新聞綜合自界面新聞、北京青年報、新華社