每經(jīng)編輯 羅微楊

人民日報(bào)消息,5月25日，全國人大代表孫偉表示，罕見病種類眾多，罕見病兒童為數(shù)不少，患病兒童難以融入社會(huì)，給家庭帶來沉重負(fù)擔(dān)，社會(huì)卻對此關(guān)注不多，辦法不多，宜加快建立兒童罕見病遺傳咨詢體系、診治協(xié)同體系，加快人工智能等技術(shù)應(yīng)用，做好兒童罕見病診療預(yù)防工作，并逐步把兒童罕見病用藥納入醫(yī)保，減輕患病兒童及其家庭的醫(yī)療和經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。

據(jù)北京晚報(bào),全國政協(xié)委員、北京大學(xué)第一醫(yī)院丁潔教授是兒科腎病專家，也是北京醫(yī)學(xué)會(huì)罕見病分會(huì)主任委員。臨床中，她經(jīng)常會(huì)見到一種名為遺傳性進(jìn)行性腎炎的罕見病患兒。這些患兒家庭負(fù)擔(dān)沉重，有些孩子病情發(fā)展到終末期，只能等待腎移植。罕見病分會(huì)的專家們見到的罕見病各種各樣：“瓷娃娃”“蝴蝶寶貝”“漸凍人”“月亮孩子”……這些“美麗”的名字背后，是一個(gè)又一個(gè)負(fù)擔(dān)沉重的家庭。丁潔說，現(xiàn)在有些罕見病已經(jīng)有藥可治，但價(jià)格昂貴。

圖片來源于網(wǎng)絡(luò)

國務(wù)院頒布《關(guān)于深化醫(yī)療保障制度改革的意見》

今年2月20日，國務(wù)院頒布了《關(guān)于深化醫(yī)療保障制度改革的意見》，指出要促進(jìn)多層次醫(yī)療保障體系發(fā)展。強(qiáng)化基本醫(yī)療保險(xiǎn)、大病保險(xiǎn)與醫(yī)療救助三重保障功能，促進(jìn)各類醫(yī)療保障互補(bǔ)銜接，提高重特大疾病和多元醫(yī)療需求保障水平。意見還進(jìn)一步明確，要探索罕見病用藥保障機(jī)制。

為了進(jìn)一步落實(shí)《意見》精神，提高重特大疾病和多元醫(yī)療需求保障水平，丁潔聯(lián)合其他多名全國政協(xié)委員準(zhǔn)備提交《關(guān)于建立中國罕見病醫(yī)療保障“1+4”多方支付機(jī)制的建議》提案，主旨就是逐步推進(jìn)罕見病醫(yī)療保障的多方支付機(jī)制。多方支付之“1”是，首先將第一批罕見病目錄，共121種罕見病的相關(guān)藥物，逐步納入醫(yī)療保障，進(jìn)入國家基本醫(yī)保用藥目錄，或在政策容許的情況下，進(jìn)入省級統(tǒng)籌范疇。多方支付之“4”包括建立罕見病專項(xiàng)救助項(xiàng)目、統(tǒng)籌安排慈善基金進(jìn)入罕見病支付機(jī)制、引導(dǎo)商業(yè)保險(xiǎn)進(jìn)入罕見病醫(yī)療支付機(jī)制以及罕見病患者要支付力所能及的醫(yī)療費(fèi)用。“我們期待通過多種支付，讓更多的罕見病患者能夠更好地生存，減輕這些患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。”

什么是"罕見病"？

世界衛(wèi)生組織（WHO）將罕見病定義為患病人數(shù)占總?cè)丝诘?.65‰-1‰之間的疾病或病變，而各國（地區(qū)）在對罕見病認(rèn)定的標(biāo)準(zhǔn)上存在一定差異。中國罕見病定義為患病率＜1/500000或新生兒發(fā)病率＜1/10000的疾病。按照這個(gè)定義，以中國約14億人口為計(jì)算基數(shù)，每種罕見病的患病人數(shù)約為2800人；以目前國際上公認(rèn)的約7000種罕見病為計(jì)算基數(shù)，中國罕見病總患病人口約為1900萬。

每日經(jīng)濟(jì)新聞綜合人民日報(bào)、北京晚報(bào)