每經(jīng)記者 鄭潔    每經(jīng)編輯 張海妮    

在輿論的時(shí)間軸上，如果將“罕見病”作為關(guān)鍵詞搜索，那2020年是這個(gè)詞匯闖入大眾視野頻次較高的一年。從年初身患漸凍癥仍奔走抗疫一線的武漢金銀潭醫(yī)院院長張定宇，到年中引起爭議的一針70萬天價(jià)藥，再到前不久身患DMD被清華錄取的廣東小伙陳斌，罕見病醫(yī)患的故事牽動(dòng)人心。

與此同時(shí)，政策面上，對(duì)罕見病的關(guān)注也在不斷擴(kuò)大。2月25日，中共中央 國務(wù)院《關(guān)于深化醫(yī)療保障制度改革的意見》出臺(tái)，明確提出“探索罕見病用藥保障機(jī)制”。9月初國家衛(wèi)健委發(fā)布第二屆罕見病診療與保障專家委員名單，相較首屆名單規(guī)模和診療力量進(jìn)一步擴(kuò)大。

業(yè)內(nèi)普遍認(rèn)為，罕見病治療目前最大的問題在于醫(yī)保、用藥、支付等幾個(gè)環(huán)節(jié)，2020年9月12~13日，在由寇德罕見病中心、四川大學(xué)華西醫(yī)院主辦的“2020第九屆中國罕見病高峰論壇”上，對(duì)于罕見病的衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估與創(chuàng)新支付這一充滿挑戰(zhàn)的“干貨”問題，國家衛(wèi)健委衛(wèi)生發(fā)展研究中心衛(wèi)生政策與技術(shù)評(píng)估室主任趙琨發(fā)表了自己的看法。

《每日經(jīng)濟(jì)新聞》記者注意到，在罕見病衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估方面，目前公開披露內(nèi)容較少。

罕見病評(píng)估的挑戰(zhàn)：全鏈條的衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估

據(jù)了解，衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估的評(píng)估內(nèi)容主要分為四個(gè)方面：首先是技術(shù)的特性評(píng)估，對(duì)待評(píng)估技術(shù)的類別、原理、操作流程、技術(shù)要點(diǎn)等要素進(jìn)行全面了解；第二是技術(shù)的安全性評(píng)估，評(píng)估該技術(shù)在進(jìn)入到臨床后，在真實(shí)世界環(huán)境下的效果；第三是技術(shù)經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)估，對(duì)技術(shù)的成本、效果、效用甚至效益進(jìn)行分析，并以此作為定價(jià)的依據(jù)；第四是技術(shù)的倫理可及性評(píng)估。

然而，罕見病患者中50%是兒童、孩子，國內(nèi)目前對(duì)罕見病的治療以藥物治療為主，而目前在國際上熱議的基因細(xì)胞治療不需要終身使用，對(duì)于未來開展個(gè)體水平精準(zhǔn)的基因細(xì)胞治療，將是未來罕見病治療的趨勢之一。

但與此同時(shí)，這項(xiàng)前瞻性的技術(shù)，對(duì)于罕見病的衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估，包括患者、藥品、基因細(xì)胞治療及器官移植治療帶來了挑戰(zhàn)。

確切地說，“罕見病衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估首先包括對(duì)罕見病疾病負(fù)擔(dān)的估計(jì)。對(duì)中央和當(dāng)?shù)刎?cái)政、醫(yī)保來說，罕見病高值藥難以納入醫(yī)保的主要原因是病人少、單體貴，整個(gè)資金運(yùn)算壓力大。”趙琨表示，而“孤兒藥”的研發(fā)成本很高、價(jià)格很貴。

因此，趙琨表示，在對(duì)罕見病疾病負(fù)擔(dān)進(jìn)行估計(jì)時(shí)，用了人工排查的辦法，動(dòng)用病友組織摸出冰山一角，使得政府可以相對(duì)準(zhǔn)確地決策。第二，要做預(yù)算影響分析，對(duì)罕見病患者生存質(zhì)量進(jìn)行分析，來統(tǒng)一衡量治療技術(shù)對(duì)不同的罕見病患者的基本價(jià)值判斷的標(biāo)準(zhǔn)。

此外，趙琨認(rèn)為還有技術(shù)評(píng)估的挑戰(zhàn)，包括對(duì)罕見病專項(xiàng)基金的評(píng)估、對(duì)藥物有效性的評(píng)估、對(duì)罕見病診療技術(shù)進(jìn)行生命周期關(guān)鍵時(shí)間點(diǎn)的評(píng)估，“那對(duì)于罕見病形成什么樣的策略呢？罕見病病人少，很多的技術(shù)臨床上的安全有效對(duì)于罕見病病人來說有極大的不確定性”。

趙琨提到，如果按照傳統(tǒng)，對(duì)某種罕見病在確實(shí)缺少治愈希望時(shí)，在評(píng)估中就會(huì)將其形成一個(gè)新的罕見病策略，“從研發(fā)以及轉(zhuǎn)化所有的臨床同步往前推進(jìn)，比如研發(fā)二期進(jìn)入應(yīng)用，在應(yīng)用的時(shí)候我們再評(píng)估，評(píng)估之后這個(gè)證據(jù)一旦被國家的證據(jù)鏈給采用了，我們跟進(jìn)再評(píng)估，評(píng)估之后再轉(zhuǎn)化，再完善，所以應(yīng)該是一個(gè)鏈條的同步推進(jìn)的評(píng)估工作”。

“一刀切”的報(bào)銷辦法不適合罕見病

趙琨認(rèn)為，罕見病的保障政策在于保障患者不致接受罕見病治療而使其家庭走向貧困。根據(jù)世衛(wèi)組織定義，這種“貧困”指的是，當(dāng)患者接受治療時(shí)，家庭一年的醫(yī)療費(fèi)用支出超過了家庭收入的40%。

在這種情況下，趙琨認(rèn)為需要尋求保障比例，“可以是報(bào)銷的比例，也可以是扶貧的比例?？梢钥吹?，這種比例不是簡單的50%報(bào)銷或70%報(bào)銷”，趙琨指出，“一刀切”的（報(bào)銷）辦法不適合罕見病，更不適合高值罕見病診斷技術(shù)，高值的孤兒藥、高值治療機(jī)器，“這樣解決不了根上的問題”，對(duì)于一些低收入家庭，報(bào)銷外的醫(yī)療費(fèi)用仍然高到難以支付。

她進(jìn)一步以乙肝舉例，“當(dāng)時(shí)那么貴的抗病毒藥，應(yīng)該報(bào)銷的比例是多少？家庭收入線就這么高，報(bào)銷比是多少，才不會(huì)讓家庭承擔(dān)收入的40%以上？”

同時(shí)趙琨強(qiáng)調(diào)，對(duì)于報(bào)銷比例的裁定要有理論基礎(chǔ)和數(shù)據(jù)，“所以我們要收集貧困人群還有農(nóng)村地區(qū)、城市地區(qū)以及平均收入的家庭收入線，然后算出來40%的支出線是多少”。趙琨認(rèn)為，普通家庭在醫(yī)療費(fèi)用方面最大的承受比例應(yīng)該是可支配收入的10%，這是上限，上限以下的事情可以承受，不會(huì)讓人家因病致貧。

“社會(huì)保障的目的是什么？我個(gè)人理解就是用重頭的資金來幫助到每個(gè)個(gè)體，或者每個(gè)個(gè)體依托的家庭在接受有效的、急需的、有質(zhì)量的診療服務(wù)，不會(huì)走向貧困，這就是目的。”趙琨表示，對(duì)于罕見病的醫(yī)保支付需要精算，支付方式需要?jiǎng)?chuàng)新，報(bào)銷比例要重新核定，“既然要幫就要真正幫到，不能跟普通疾病醫(yī)保支付用同一套辦法”。

封面圖片來源：每日經(jīng)濟(jì)新聞 劉國梅 攝