日前，《英國(guó)血液學(xué)雜志》上刊登了一項(xiàng)由中國(guó)學(xué)者發(fā)表的ITP領(lǐng)域成果——《A multicentre double-blind,double-dummy,randomised study of recombinant human thrombopoietin versus eltrombopag in the treatment of immune thrombocytopenia in Chinese adult patients》。研究結(jié)果顯示，經(jīng)治ITP患者在分別啟用升血小板藥物rhTPO（重組人血小板生成素）300U/kg/天與艾曲泊帕25 mg/天2周后，rhTPO組血小板計(jì)數(shù)更快速得到提升，且反應(yīng)率更高，反應(yīng)速度更快1。《英國(guó)血液學(xué)雜志》是具國(guó)際影響力的血液學(xué)領(lǐng)域核心期刊，其最新影響因子達(dá)6.99分。

這是國(guó)內(nèi)外首個(gè)關(guān)于rhTPO與艾曲泊帕治療ITP的頭對(duì)頭研究且達(dá)到了研究預(yù)設(shè)終點(diǎn)。該研究在華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬協(xié)和醫(yī)院胡豫教授的帶領(lǐng)下，于2018年8月啟動(dòng)，6個(gè)中心參與，歷時(shí)2年完成。為rhTPO與艾曲泊帕的臨床應(yīng)用提供了極大的科研價(jià)值和探索價(jià)值。

ITP與rhTPO

ITP，亦稱(chēng)特發(fā)血小板減少性紫癜，是一種獲得性自身免疫性出血性疾病。該病的主要發(fā)病機(jī)制是由于患者對(duì)自身抗原的免疫失耐受，導(dǎo)致免疫介導(dǎo)的血小板破壞增多和免疫介導(dǎo)的巨核細(xì)胞產(chǎn)生血小板不足。臨床以皮膚黏膜出血為主，嚴(yán)重者可有內(nèi)臟出血甚至顱內(nèi)出血，出血風(fēng)險(xiǎn)隨年齡增高而增加。

rhTPO，即重組人血小板生成素，是通過(guò)生物工程生產(chǎn)制造的血小板生成素。rhTPO與天然TPO結(jié)構(gòu)高度一致，一方面可快速?gòu)浹a(bǔ)內(nèi)源性TPO缺乏，另一方面可與靶細(xì)胞的C-Mpl受體相結(jié)合產(chǎn)生相關(guān)生物學(xué)效應(yīng)。內(nèi)源性TPO的生理功能為促進(jìn)靶細(xì)胞如造血干細(xì)胞、巨核系祖細(xì)胞等的增殖、分化、成熟等過(guò)程，尤其可全程調(diào)控巨核細(xì)胞和血小板生成各階段，包括促進(jìn)造血干細(xì)胞定向分化為巨核系祖細(xì)胞、促進(jìn)巨核祖細(xì)胞的增殖和分化、促進(jìn)血小板釋放并調(diào)控血小板濃度及促進(jìn)血小板活性等2、3。因此重組人血小板生成素rhTPO可抑制化療藥物對(duì)未成熟巨核細(xì)胞的殺傷作用，且可快速升高血小板計(jì)數(shù)，幫助血小板計(jì)數(shù)低下的患者快速度過(guò)出血危險(xiǎn)期4，為臨床上應(yīng)對(duì)血小板減少癥提供了極大的便利。

全球rhTPO獨(dú)家品種

目前，三生制藥擁有全球唯一商業(yè)化的rhTPO產(chǎn)品（商品名：特比澳®），該產(chǎn)品同時(shí)也是多種血小板減少癥指南與專(zhuān)家共識(shí)推薦的首選用藥。據(jù)2021年中期業(yè)績(jī)披露，該產(chǎn)品在今年上半年業(yè)績(jī)保持了穩(wěn)健的增長(zhǎng)勢(shì)頭。其市場(chǎng)份額72.3%，居于升血小板藥物首位。有分析認(rèn)為，該產(chǎn)品繼續(xù)保持增長(zhǎng)主要得益于三個(gè)方面：1、醫(yī)院覆蓋的增加，2、新醫(yī)保支付價(jià)格下患者壓力減輕，3、其安全和療效優(yōu)勢(shì)促使在住院患者中市場(chǎng)地位穩(wěn)固。本次發(fā)表的研究是國(guó)內(nèi)外ITP領(lǐng)域首個(gè)關(guān)于重組人血小板生成素與艾曲泊帕的頭對(duì)頭試驗(yàn)。第一作者梅恒教授表示：“阻止血小板破壞和促血小板生成已成為現(xiàn)代ITP治療不可或缺的重要方面。這項(xiàng)研究進(jìn)一步支持了rhTPO快速且安全升血小板的優(yōu)勢(shì)，有幸發(fā)表在《英國(guó)血液學(xué)雜志》，也體現(xiàn)了國(guó)際血液學(xué)界對(duì)中國(guó)臨床研究的認(rèn)可。”

據(jù)公開(kāi)信息，三生制藥目前正在向兒科和肝病等領(lǐng)域積極拓展rhTPO產(chǎn)品的新適應(yīng)癥。未來(lái)隨著適應(yīng)癥的逐步獲批，以及基層滲透率的逐漸提高，三生制藥rhTPO產(chǎn)品將有望迎來(lái)銷(xiāo)售額的新突破。

參考文獻(xiàn)：

1、Heng Mei,Min Xu,Guolin Yuan,Feiyue Zhu,Jingming Guo,Ruibin Huang,Jun Qin,Tingting Lv,Fangmei Qin,Huili Cai,Ping Yin,Tingting Qin,Yu Hu.British Journal of Haematology；2021 https://doi.org/10.1111/bjh.17808

2、Kaushansky,M D,N Engl J Med 1998;339:746-754

3、Ah Ram Kim,et al.EMBO Mol Med(2018)10:10-12

4、特比澳®說(shuō)明書(shū)

（本文不構(gòu)成任何投資建議，投資者據(jù)此操作，風(fēng)險(xiǎn)自擔(dān)。）