每經(jīng)記者 任飛    每經(jīng)編輯 葉峰    

躍賽生物是一家專注于開發(fā)新一代基于人多能干細(xì)胞技術(shù)的細(xì)胞治療藥物的企業(yè)，利用人多能干細(xì)胞制備、培養(yǎng)、分化和基因編輯技術(shù)平臺(tái)，致力于干細(xì)胞治療領(lǐng)域的技術(shù)研發(fā)和產(chǎn)品開發(fā)，研發(fā)管線覆蓋神經(jīng)退行性疾病，罕見病及腫瘤等。躍賽生物在細(xì)胞治療技術(shù)研發(fā)方面有著扎實(shí)的積累，尤其在神經(jīng)系統(tǒng)的細(xì)胞治療技術(shù)研發(fā)方面達(dá)到國(guó)際一流水平，擁有多項(xiàng)專利。

細(xì)胞治療技術(shù)代表著當(dāng)代生物醫(yī)藥領(lǐng)域的先進(jìn)方向，我國(guó)尖端團(tuán)隊(duì)與世界先進(jìn)團(tuán)隊(duì)和知名藥企都競(jìng)跑其中，向著成熟安全的治療體系和臨床推廣藥物的方向邁進(jìn)。躍賽生物的技術(shù)攻關(guān)目前正從實(shí)驗(yàn)室向臨床轉(zhuǎn)化推廣邁進(jìn)，過(guò)程雖然艱辛，但創(chuàng)始人陳躍軍在接受《每日經(jīng)濟(jì)新聞》記者采訪時(shí)表示，除了加強(qiáng)基礎(chǔ)科研以外，細(xì)胞治療高新企業(yè)的發(fā)展和壯大離不開資本的長(zhǎng)期資助，亦離不開細(xì)胞生物產(chǎn)業(yè)鏈在國(guó)內(nèi)的完善，各方合力才有助于建立屬于中國(guó)的干細(xì)胞治療高標(biāo)準(zhǔn)范式。

各國(guó)爭(zhēng)相補(bǔ)齊的技術(shù)短板

提起干細(xì)胞技術(shù)和干細(xì)胞藥物的研發(fā)，躍賽生物創(chuàng)始人陳躍軍表示，中國(guó)與美國(guó)、歐洲等國(guó)外技術(shù)進(jìn)程均未到達(dá)終點(diǎn)，仍在爬坡階段。對(duì)于終點(diǎn)的理解，他告訴記者，一是打造行業(yè)內(nèi)干細(xì)胞治療的流程化體系和技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)，二是研發(fā)成熟的干細(xì)胞藥物并推廣到臨床。

“目前我們還處于實(shí)驗(yàn)室技術(shù)轉(zhuǎn)化階段，下一步的目標(biāo)是生產(chǎn)出能夠應(yīng)用于臨床的細(xì)胞藥物，前者普遍需要一到兩年時(shí)間，后者則需要三年甚至更久，因此一類成熟的細(xì)胞新藥問(wèn)世需要五年以上不足為奇。”陳躍軍表示，躍賽生物目前仍停留在第一個(gè)階段，但已經(jīng)走完很長(zhǎng)的路。

據(jù)悉，躍賽生物在細(xì)胞治療技術(shù)研發(fā)方面有著扎實(shí)的積累，尤其在神經(jīng)系統(tǒng)疾病的細(xì)胞治療技術(shù)研發(fā)方面達(dá)到國(guó)際先進(jìn)水平，擁有多項(xiàng)專利。

從技術(shù)角度來(lái)看，陳躍軍團(tuán)隊(duì)首次在人多能干細(xì)胞內(nèi)實(shí)現(xiàn)了基因誘導(dǎo)性敲除并建立了穩(wěn)定的基于CRISPR/Cas9技術(shù)的人多能干細(xì)胞基因編輯平臺(tái)；首次實(shí)現(xiàn)了移植的人神經(jīng)細(xì)胞功能的遠(yuǎn)程調(diào)控，闡明了帕金森病細(xì)胞治療的環(huán)路機(jī)制；發(fā)現(xiàn)通過(guò)移植人多能干細(xì)胞來(lái)源的特定神經(jīng)細(xì)胞可以準(zhǔn)確修復(fù)疾病大腦受損的神經(jīng)環(huán)路，重塑神經(jīng)功能。

研究治療帕金森病的細(xì)胞療法是躍賽生物正在進(jìn)行并且擅長(zhǎng)的領(lǐng)域。陳躍軍告訴記者，中腦多巴胺能神經(jīng)元的丟失是帕金森病的主要病理特征，很多帕金森病患者在確診時(shí)已經(jīng)丟失了近70%以上的多巴胺能神經(jīng)元，“這些神經(jīng)細(xì)胞的丟失是不可逆的，只有通過(guò)細(xì)胞治療補(bǔ)充丟失的神經(jīng)元，才能從根本上解決問(wèn)題，現(xiàn)有傳統(tǒng)小分子藥物的治療僅作為改善，治標(biāo)不治本。”

陳躍軍說(shuō)，通過(guò)人多能干細(xì)胞技術(shù)可以在體外獲得特定類型的神經(jīng)細(xì)胞（干細(xì)胞藥物），這些細(xì)胞藥物移植到病人腦內(nèi)后可以替代腦內(nèi)丟失的神經(jīng)細(xì)胞的功能，從而實(shí)現(xiàn)受損大腦的修復(fù)和功能重塑，達(dá)到治療目的。除神經(jīng)系統(tǒng)疾病以外，人多能干細(xì)胞技術(shù)也在其它疾病的治療中展示出了巨大潛能，包括腫瘤、心衰、糖尿病、血液疾病等。

在iPSCs誘導(dǎo)神經(jīng)細(xì)胞治療取得突破

細(xì)胞治療過(guò)程中難免會(huì)遇到免疫排斥反應(yīng)，這為細(xì)胞治療帶來(lái)阻礙，科學(xué)家在進(jìn)行技術(shù)攻關(guān)的時(shí)候，也非常注重如何克服免疫排斥進(jìn)而更好地進(jìn)行細(xì)胞移植治療。

陳躍軍告訴記者，降低免疫排斥反應(yīng)可以采用自體治療方式，取病人五毫升全血，通過(guò)特定技術(shù)將其誘導(dǎo)成多能干細(xì)胞 -iPSCs，之后再把iPSCs通過(guò)特定技術(shù)分化成目的細(xì)胞，例如多巴胺能神經(jīng)細(xì)胞，然后移植到病人體內(nèi)。“這樣就完成一個(gè)自體移植和治療的范式，這種情況下，病人不需要服用免疫抑制劑，也不會(huì)產(chǎn)生明顯的免疫排斥現(xiàn)象。”另一種方法是通過(guò)使用其他人的iPSCs分化而來(lái)的細(xì)胞對(duì)病患進(jìn)行治療，病人使用這種異體治療方法需要服用免疫制劑以降低免疫排斥反應(yīng)。 躍賽生物目前正在自體治療方式上進(jìn)行科研攻關(guān)。昆侖資本董事總經(jīng)理朱賀表示，相信躍賽生物能夠通過(guò)高效的技術(shù)轉(zhuǎn)化，在iPSCs誘導(dǎo)的神經(jīng)細(xì)胞治療等領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)‘first in class’的突破，為患者帶來(lái)更多的治療希望。

目前，躍賽生物已完成天使輪6000萬(wàn)元的融資，投前估值大約為2億元人民幣。陳躍軍告訴記者，他希望資本可以持續(xù)介入細(xì)胞治療領(lǐng)域，對(duì)相關(guān)科研企業(yè)及其研發(fā)人員和團(tuán)隊(duì)進(jìn)行資助。從國(guó)家目前的發(fā)展戰(zhàn)略和政策支持力度來(lái)看，未來(lái)細(xì)胞治療將在生物科學(xué)領(lǐng)域扮演更加重要的角色。

陳躍軍說(shuō)，我國(guó)從2012年開始實(shí)施干細(xì)胞研究國(guó)家重大科學(xué)研究計(jì)劃（“十二五”專項(xiàng)規(guī)劃），提前布局干細(xì)胞技術(shù)的研究和轉(zhuǎn)化，至今已持續(xù)了十一年，極大地推動(dòng)了中國(guó)干細(xì)胞研究的發(fā)展。在可預(yù)見的十至二十年之內(nèi)，干細(xì)胞藥物將成為繼小分子藥物和大分子藥物后的新一代藥物制劑，成為傳統(tǒng)治療方法的重要補(bǔ)充。

期望國(guó)內(nèi)產(chǎn)業(yè)鏈布局進(jìn)一步完善

國(guó)內(nèi)外尖端技術(shù)的培育和成長(zhǎng)離不開產(chǎn)業(yè)要素的集聚。產(chǎn)業(yè)鏈的完善程度深度影響著技術(shù)迭代和產(chǎn)品創(chuàng)新的速度。陳躍軍坦言，相比國(guó)外，中國(guó)在細(xì)胞治療和藥物研發(fā)的相關(guān)產(chǎn)業(yè)鏈資源的配套和聚集方面仍需迎頭趕上。

“美國(guó)有非常完善的產(chǎn)業(yè)鏈，很多企業(yè)只專注做一件事情，比如制備iPSCs、研發(fā)后期分化形成特定細(xì)胞的藥物、以及優(yōu)化制備工藝等，專業(yè)細(xì)分度非常高。反觀國(guó)內(nèi)，并沒(méi)有很多專業(yè)細(xì)分落實(shí)在供應(yīng)端，存量企業(yè)中的一些產(chǎn)品往往不能夠達(dá)到我們的標(biāo)準(zhǔn)。”陳躍軍坦言，此類情況似乎在業(yè)內(nèi)非常普遍。

以細(xì)胞培養(yǎng)液為例，陳躍軍表示，他的團(tuán)隊(duì)一般不使用國(guó)產(chǎn)細(xì)胞培養(yǎng)液，往往需要采購(gòu)進(jìn)口產(chǎn)品。“至少在質(zhì)檢標(biāo)準(zhǔn)和QC認(rèn)證等方面，國(guó)產(chǎn)產(chǎn)品的確不如進(jìn)口產(chǎn)品先進(jìn)完善。其實(shí)國(guó)內(nèi)企業(yè)并不缺乏生產(chǎn)合格產(chǎn)品的能力，但我們中游研發(fā)企業(yè)需求端被迫從國(guó)外采購(gòu)進(jìn)口產(chǎn)品，這的確需要國(guó)內(nèi)相關(guān)企業(yè)反思生產(chǎn)工藝水準(zhǔn)和質(zhì)檢工藝。”

陳躍軍在訪談中一方面呼吁了行業(yè)應(yīng)從嚴(yán)落實(shí)監(jiān)管，另一方面也表達(dá)了對(duì)從業(yè)企業(yè)自律的期許。陳躍軍表示， 從小分子藥物、大分子藥物，到現(xiàn)在各國(guó)攻關(guān)的細(xì)胞治療和細(xì)胞藥物等生物醫(yī)藥技術(shù)，整個(gè)醫(yī)藥健康產(chǎn)業(yè)鏈正處在最關(guān)鍵的時(shí)刻。想要不被人卡脖子，必須自身迅速掌握核心技術(shù)，完成相關(guān)藥物的研發(fā)，盡早通過(guò)臨床試驗(yàn)，其中的主觀“噪音”理應(yīng)主動(dòng)降下去，才有助于全行業(yè)的更好更健康的發(fā)展。

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