每經(jīng)記者 許立波    每經(jīng)編輯 梁梟    

距離信達(dá)生物（01801，HK）“折戟”FDA不足一月，國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥迎來(lái)里程碑式突破。

當(dāng)?shù)貢r(shí)間2月28日，傳奇生物（LEGN，O）靶向B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T療法西達(dá)基奧侖賽（cilta-cel）的生物制品許可申請(qǐng)（BLA）正式獲FDA批準(zhǔn)，用于治療復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（r/r MM）患者。

3月1日早間，傳奇生物母公司金斯瑞生物科技（01548，HK）也公告了這一訊息，其表示，公司非全資附屬公司傳奇生物宣布美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已批準(zhǔn)其首個(gè)產(chǎn)品西達(dá)基奧侖賽用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者，這些患者既往接受過(guò)至少四線治療，包括蛋白酶體抑制劑（PI）、免疫調(diào)節(jié)劑（IMiD）和抗CD38單抗。

隨著西達(dá)基奧侖賽獲批，國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥一掃此前信達(dá)生物出海失利帶來(lái)的陰霾，傳奇生物股價(jià)也在盤(pán)后大漲11.16%。

對(duì)國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥出海具有里程碑式意義

據(jù)悉，西達(dá)基奧侖賽是一種嵌合抗原受體T細(xì)胞（CAR-T）療法，去年6月由復(fù)星醫(yī)藥引進(jìn)的CAR-T治療藥物阿基侖賽在國(guó)內(nèi)正式獲批，有媒體打出了“120萬(wàn)一針，兩個(gè)月癌細(xì)胞清零”的口號(hào)，一時(shí)之間引來(lái)廣泛關(guān)注；傳奇生物的西達(dá)基奧侖賽作為首款獲得FDA批準(zhǔn)的國(guó)產(chǎn)CAR-T細(xì)胞療法，在國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥出海的層面上具有里程碑式意義。

治療原理方面，西達(dá)基奧侖賽含有兩個(gè)靶向B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）的單域抗體，可以對(duì)患者體內(nèi)T細(xì)胞進(jìn)行基因轉(zhuǎn)導(dǎo)，使其表達(dá)嵌合抗原受體（CAR），從而識(shí)別殺死表達(dá)BCMA的細(xì)胞。

據(jù)金斯瑞生物科技公告，在西達(dá)基奧侖賽的關(guān)鍵性CARTITUDE-1研究中，復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者出現(xiàn)深度和持久緩解，客觀緩解率高達(dá)98%（95%置信區(qū)間[CI]：92.7-99.7），其中78%的患者達(dá)到了嚴(yán)格意義的完全緩解（sCR，95%CI：68.8-86.1）。在中位18個(gè)月隨訪中，中位緩解持續(xù)時(shí)間為21.8個(gè)月（95%CI，21.8-無(wú)法估計(jì)）。

而在此次FDA正式批準(zhǔn)之前，西達(dá)基奧侖賽已在多個(gè)國(guó)家獲得孤兒藥資格、突破性療法認(rèn)定和優(yōu)先審評(píng)資格等。2021年4月，傳奇生物宣布向歐洲藥品管理局（EMA）提交上市許可申請(qǐng)，尋求批準(zhǔn)西達(dá)基奧侖賽用于治療復(fù)發(fā)和/或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者。繼2019年12月于美國(guó)獲得突破性治療藥物認(rèn)定后，西達(dá)基奧侖賽于2020年8月在中國(guó)獲得美國(guó)突破性療法認(rèn)定。美國(guó)FDA和歐盟分別于2019年2月和2020年2月授予西達(dá)基奧侖賽孤兒藥認(rèn)定。

傳奇生物正式開(kāi)啟商業(yè)化之路

根據(jù)金斯瑞生物科技2017年12月披露，傳奇生物與強(qiáng)生旗下的楊森生物科技公司簽訂獨(dú)家全球許可和合作協(xié)定，進(jìn)行西達(dá)基奧侖賽的開(kāi)發(fā)和商業(yè)化。在大中華區(qū)，傳奇生物和楊森公司分?jǐn)偙壤秊?0%和30%；大中華區(qū)以外市場(chǎng)進(jìn)行等額分配。

另?yè)?jù)金斯瑞生物科技2月11日公告，傳奇生物就有關(guān)西達(dá)基奧侖賽的合作協(xié)議，獲得總計(jì)5000萬(wàn)美元的付款，而公司此前已就該協(xié)議獲得由楊森支付的總計(jì)2億美元里程碑付款。因此，截至此次西達(dá)基奧侖賽獲FDA批準(zhǔn)上市前，傳奇生物于雙方合作期間合計(jì)已獲得2.5億美元的里程碑付款。

此次西達(dá)基奧侖賽獲批意味著傳奇生物將正式開(kāi)啟商業(yè)化進(jìn)程。實(shí)際上，傳奇生物管理層對(duì)此已有所布局。在金斯瑞生物科技2月18日發(fā)布的2021年度業(yè)績(jī)快報(bào)中，傳奇生物預(yù)期錄得經(jīng)調(diào)整虧損約3.36億美元至3.65億美元，其中包括：研發(fā)開(kāi)支約2.98億美元至3.22億美元，主要是由于持續(xù)投資其主打候選產(chǎn)品西達(dá)基奧侖賽及其他潛在候選產(chǎn)品；銷(xiāo)售及營(yíng)銷(xiāo)費(fèi)用約為9530萬(wàn)美元至1.062億美元，主要是由于有關(guān)西達(dá)基奧侖賽商業(yè)籌備活動(dòng)的成本增加。

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