每經(jīng)編輯 何小桃    

據(jù)新華社報道，美國媒體24日報道，美國食品和藥物管理局（FDA）已批準一款血友病藥物，一劑350萬美元（約合人民幣2500萬元）。

而據(jù)21世紀經(jīng)濟報道，F(xiàn)DA宣布澳大利亞制藥公司杰特貝林的治療b型血友病的一次性基因療法hemgenix獲批，定價為350萬美元，刷新了世界上最昂貴治療方法的記錄。

全球最貴藥物

據(jù)美國商業(yè)內(nèi)幕網(wǎng)報道，美國食品和藥物管理局22日宣布批準這種名為hemgenix的基因療法藥物，用于治療b型血友病。b型血友病患者體內(nèi)缺乏必要的凝血因子ix，造成凝血功能障礙。

美國食品和藥物管理局提供的數(shù)據(jù)顯示，平均每4萬人中有1人患b型血友病，患者多為男性。所有血友病病例中，大約15%屬于b型血友病。

這款新藥由澳大利亞杰特貝林公司研發(fā)。在臨床試驗中，hemgenix使流血事件在一年間比預(yù)期減少54%；使94%的受試患者在一段時間內(nèi)免于注射凝血因子。

報道說，hemgenix價格不菲，一劑藥的價格為350萬美元，是全球最貴藥物。

生物技術(shù)投資人、美國隆卡爾投資公司首席執(zhí)行官布拉德·隆卡爾告訴美國彭博新聞社記者，他認為hemgenix能夠成功，因為現(xiàn)有b型血友病治療藥物均價格昂貴，該病患者“一直生活在對出血的恐懼中”。

2021年8月23日在美國馬里蘭州拍攝的美國食品和藥物管理局大樓。圖片來源：新華社

全球最貴藥半年易主三次

據(jù)21世紀經(jīng)濟報道，今年以前，諾華旗下用于脊髓性肌萎縮癥的基因療法Zolgensma以212.5萬美元的售價被稱為“全球最貴藥物”。而在過去不到半年的時間里，全球最貴藥物已經(jīng)在基因療法領(lǐng)域內(nèi)轉(zhuǎn)手三次。

2022年8月，美國藍鳥生物推出的用于治療β-地中海貧血患者的基因療法產(chǎn)品Zynteglo，定價280萬美元；9月，其推出的用于減緩4-17歲早期活動性腦腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良(CALD)男孩神經(jīng)功能障礙的進展的基因治療藥物Skysona，定價300萬美元。

按hemgenix原生產(chǎn)企業(yè)uniqure此前估計，美國和歐洲大約有1600萬b型血友病患者，a型血友病患者是前者的5倍。

據(jù)悉，杰特貝林公司曾在2020年以4.5億美元的價格從unique公司獲得了Hemgenix的全球化權(quán)益，將由其負責該產(chǎn)品的商業(yè)化。unique有資格獲得高達15億美元的里程碑付款和與藥物成功相關(guān)的版稅。

有統(tǒng)計發(fā)現(xiàn)，從2011年到2020年，罕見病藥物的平均成功率只有17%。也就是說，從1期臨床試驗到美國FDA批準上市，能突破重圍的罕見病藥并不多。所以，一款罕見病藥的研發(fā)不但要在時間、人員和資金上大量投入，還要隨時面臨失敗的風險。

另一方面，雖然罕見病患者占總?cè)丝诘谋壤苄。N類卻不一。對于不同的罕見病，可能要研發(fā)出不同的罕見病藥，然而消費群體非常少。對于藥企來說，為了保證效益，只能提高藥價。

編輯|何小桃 杜恒峰

校對|王月龍

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