每經(jīng)AI快訊，近日，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心發(fā)布《罕見疾病藥物開發(fā)中疾病自然史研究指導(dǎo)原則》（以下簡稱“《指導(dǎo)原則》”）?！吨笇?dǎo)原則》肯定了疾病自然史研究的重要意義，鼓勵在多地區(qū)多人群中開展研究，強(qiáng)調(diào)要有相應(yīng)措施保護(hù)患者隱私，確保數(shù)據(jù)的保密性。 在疾病自然史研究的實(shí)施過程中，《指導(dǎo)原則》鼓勵尋求特定疾病患者組織的協(xié)助，鼓勵患者群體參與。計劃周密的罕見疾病自然史研究有助于確定未來加入試驗(yàn)的患者群體，加快后續(xù)招募。 患者持續(xù)參與研究可確保隨訪數(shù)據(jù)的穩(wěn)健性，可提供來自患者視角的觀點(diǎn)。對退出研究或選擇不完全參與的研究對象進(jìn)行訪談，也有助于減少數(shù)據(jù)缺失。（澎湃新聞）