特發(fā)性肺纖維化（Idiopathic Pulmonary Fibrosis,“IPF”）是一種罕見(jiàn)病。罕見(jiàn)病又稱“孤兒病”，其確切病因不明且發(fā)病率極低。據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，中國(guó)有近2000萬(wàn)的罕見(jiàn)病患者。

“困難重重”的罕見(jiàn)病患者

全球已知的罕見(jiàn)病有7000余種，占人類疾病數(shù)量的10%。80%遺傳，90%疾病沒(méi)有藥，50%在兒童期發(fā)病，30%的患者死于5歲前。中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟發(fā)布的《2020中國(guó)罕見(jiàn)病綜合社會(huì)調(diào)研》顯示，在參加調(diào)研的2萬(wàn)余名患者中，95%的患者缺乏明確的治療藥物。

由于患者數(shù)量少，臨床試驗(yàn)的招募困難，導(dǎo)致研究進(jìn)展緩慢。同時(shí)，由于市場(chǎng)需求小，藥品研發(fā)的經(jīng)濟(jì)回報(bào)低，藥企往往不愿意投入資源進(jìn)行研發(fā)，導(dǎo)致罕見(jiàn)病藥物少、費(fèi)用高。

中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟執(zhí)行理事長(zhǎng)李林康說(shuō)“罕見(jiàn)病診療醫(yī)生少，診斷的困難、手段、治療的缺乏、藥品昂貴等等因素，讓大部分罕見(jiàn)病患者，可以說(shuō)在絕望中生活著。”

“任重道遠(yuǎn)”的社會(huì)各界

關(guān)注罕見(jiàn)病是一個(gè)國(guó)家或區(qū)域社會(huì)文明進(jìn)步的象征之一。

近年來(lái)，我國(guó)政府和社會(huì)各界對(duì)罕見(jiàn)病的關(guān)注度和支持力度不斷增加：多部門聯(lián)合發(fā)布兩批《罕見(jiàn)病目錄》，共收錄207種疾??；批準(zhǔn)上市的進(jìn)口和國(guó)產(chǎn)罕見(jiàn)病用藥達(dá)到了101個(gè)；醫(yī)保目錄已包含60余種罕見(jiàn)病用藥等等舉措，給罕見(jiàn)病患者帶來(lái)了更多希望。

在多方支持下推動(dòng)國(guó)內(nèi)的罕見(jiàn)病相關(guān)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)不斷發(fā)展，研發(fā)與引進(jìn)更多罕見(jiàn)病患者急需的藥物，同時(shí)完善保障體系，才能讓罕見(jiàn)病患者“有藥可治、有藥可及”。

而投身罕見(jiàn)病研究則是一個(gè)藥企研發(fā)實(shí)力的體現(xiàn)。對(duì)于大多數(shù)藥企而言，產(chǎn)品研發(fā)與技術(shù)創(chuàng)新是ESG的高度重要議題之一。從而也成為企業(yè)ESG最佳實(shí)踐之一。

實(shí)力藥企投身罕見(jiàn)病研究

以特發(fā)性肺纖維化為例。特發(fā)性肺纖維化是一種原因不明的，局限于肺部的慢性進(jìn)行性間質(zhì)性肺炎，好發(fā)于中老年人群，主要表現(xiàn)為進(jìn)行性加重的呼吸困難，伴限制性通氣功能障礙和換氣功能障礙，進(jìn)展迅速且預(yù)后差，多數(shù)患者死于呼吸衰竭，中位生存期2~5年，5年存活率＜20%，至今尚無(wú)肯定顯著有效的治療藥物。

傳統(tǒng)的激素治療或抗凝治療藥物均已被證明不可緩解IPF的疾病進(jìn)展，且具有較強(qiáng)的藥物副作用或可致合并癥加重風(fēng)險(xiǎn)，已不被推薦用于IPF的治療。

健康元作為一家負(fù)責(zé)任的醫(yī)藥企業(yè)，在《“健康中國(guó)2030”規(guī)劃綱要》及《罕見(jiàn)病診療指南》等相關(guān)政策的引導(dǎo)下，充分利用自身科研平臺(tái)及能力優(yōu)勢(shì)，積極投身罕見(jiàn)病研究，致力于改善我國(guó)罕見(jiàn)病診療現(xiàn)狀，助力健康中國(guó)建設(shè)。

介于現(xiàn)有藥物的局限性，2022年健康元布局研發(fā)了改良型新藥XYP-001吸入制劑，該產(chǎn)品在IPF適應(yīng)癥開發(fā)領(lǐng)域?qū)儆谛聶C(jī)制/靶點(diǎn)藥物，健康元也已申請(qǐng)相關(guān)專利并獲授權(quán)。本項(xiàng)目在9月成功獲取國(guó)家藥品監(jiān)督管理局核準(zhǔn)簽發(fā)的《藥物臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)通知書》。目前，項(xiàng)目I期臨床研究已順利啟動(dòng)，該藥如能成功研發(fā)，將為IPF患者提供一種全新的、安全性更高的用藥選擇。

健康元的研發(fā)實(shí)力已被充分驗(yàn)證。健康元聚焦產(chǎn)品研發(fā)創(chuàng)新，積極投身創(chuàng)新藥、高壁壘復(fù)雜制劑的開發(fā)工作，持續(xù)加強(qiáng)吸入給藥、抗體技術(shù)、緩釋微球、復(fù)雜注射劑等研發(fā)技術(shù)平臺(tái)的建設(shè)。

資料顯示，健康元投身于包括特發(fā)性肺纖維化、惡性高熱、肢端肥大癥、胸腺腫瘤在內(nèi)的罕見(jiàn)病的研究，并取得了一定的進(jìn)展。

創(chuàng)新研發(fā) 健康元踐行ESG

作為創(chuàng)新型綜合藥企，健康元將創(chuàng)新研發(fā)視為生命之源。研發(fā)團(tuán)隊(duì)規(guī)模不斷壯大，研發(fā)人員達(dá)到1,717人。在研發(fā)領(lǐng)域持續(xù)加大投入，2022年度研發(fā)投入1,758.66百萬(wàn)元，占年度經(jīng)審計(jì)營(yíng)業(yè)收入總額的10.26%。

作為“國(guó)產(chǎn)吸入制劑賽道領(lǐng)航者”，健康元經(jīng)過(guò)多年的穩(wěn)步發(fā)展，已處于國(guó)內(nèi)高端吸入制劑研發(fā)的第一梯隊(duì)，現(xiàn)有及在研產(chǎn)品已覆蓋COPD和哮喘吸入治療藥物的所有類別，大量創(chuàng)新產(chǎn)品的上市在打破國(guó)外壟斷的同時(shí)為COPD和哮喘患者提供了更多優(yōu)質(zhì)安全的用藥選擇。

慢性呼吸系統(tǒng)疾病是以慢性阻塞性肺疾病(“慢阻肺”“COPD”)、哮喘等為代表的一大類疾病，具有高致病率、高致殘率、高病亡率和高疾病負(fù)擔(dān)的特點(diǎn)。11月15日是“世界慢阻肺日”，今年的主題是“肺系生命，刻不容緩”，旨在強(qiáng)調(diào)生命早期事件對(duì)終生肺部健康的重要性，以及早期診斷和早期干預(yù)的重要性。

同時(shí)，近年來(lái)支氣管擴(kuò)張癥在亞洲人群中逐漸發(fā)展成常見(jiàn)病,尤其以中國(guó)患者居多。此前，國(guó)內(nèi)因缺乏吸入抗生素，對(duì)于支氣管擴(kuò)張癥穩(wěn)定期的治療進(jìn)展停滯不前，給患者、醫(yī)療系統(tǒng)，以及社會(huì)均帶來(lái)了沉重的負(fù)擔(dān)。由健康元生產(chǎn)的健可妥就是專為中國(guó)支擴(kuò)癥患者研發(fā)的吸入抗生素，是國(guó)內(nèi)首個(gè)用于治療支氣管擴(kuò)張癥的霧化吸入抗生素，適用于成人伴肺部銅綠假單胞菌感染的支氣管擴(kuò)張癥、控制感染和改善癥狀。

今年8月通過(guò)的《醫(yī)藥工業(yè)高質(zhì)量發(fā)展行動(dòng)計(jì)劃（2023—2025年）》提出，將罕見(jiàn)病用藥開發(fā)作為重點(diǎn)發(fā)展領(lǐng)域，從加快產(chǎn)品創(chuàng)新和產(chǎn)業(yè)化的技術(shù)突破、增強(qiáng)醫(yī)藥工業(yè)產(chǎn)業(yè)鏈韌性和現(xiàn)代化水平等方面為治療罕見(jiàn)病提供更好更強(qiáng)大的物質(zhì)和技術(shù)支撐。

普惠健康，造福更多患者，不放棄極少數(shù)。用創(chuàng)新研發(fā)造福人類，健康元踐行ESG。

（本文不構(gòu)成任何投資建議，投資者據(jù)此操作，風(fēng)險(xiǎn)自擔(dān)。）