每經(jīng)記者 陳浩    每經(jīng)編輯 陳俊杰    

被喻為“上帝的手術刀”的基因編輯療法近期迎來突破性進展。當?shù)貢r間12月8日，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）官網(wǎng)發(fā)布消息稱，批準CRISPR Therapeutics/Vertex的基因編輯療法Casgevy和bluebird bio的基因編輯療法Lyfgenia上市，兩種藥物均用于治療鐮狀細胞病（SCD）。

Casgevy也成為首個FDA批準上市的基于CRISPR/Cas9基因編輯技術的療法。而就在11月，Casgevy在英國獲批上市，用于治療鐮狀細胞病和輸血依賴型β地中海貧血?；蚓庉嬛委煹臅r代已經(jīng)來臨了嗎？

12月15日，由香港科技創(chuàng)新聯(lián)盟主辦、中國銀行（香港）有限公司冠名贊助的“中銀香港科技創(chuàng)新獎2023”在香港舉行。在會議間隙，《每日經(jīng)濟新聞》記者專訪了“生命健康”領域獲獎者、香港大學副教授黃兆麟。據(jù)介紹，黃兆麟開創(chuàng)的基因編輯工具篩選平臺，可以快速找出最適用和有效的基因治療工具，并有效加快研發(fā)新一代精確基因編輯器。

自2012年面世以來，CRISPR/Cas9已成為主流的基因編輯技術，但該技術的底層專利技術已被西方國家壟斷。黃兆麟表示，國內也在研發(fā)一些新穎的基因編輯工具，中國在基因編輯工具創(chuàng)新上仍有很大機會。“要把一項前沿技術真正應用到臨床治療中，需要各方面一起合作，實現(xiàn)合作共贏，而不是說誰一定要最快。”

受訪者供圖

談基因編輯工具平臺：希望加快新一代基因編輯技術研發(fā)

今年6月，香港大學宣布黃兆麟領導的研究團隊開發(fā)了全球首個篩選精確基因編輯工具平臺，并已就此技術提交相關專利申請。據(jù)介紹，研究團隊開發(fā)的新型測試平臺，可同時試驗及改造數(shù)以百計精準的鹼基編輯器變體，突破了現(xiàn)時基因編輯工具需逐一測試的限制。

傳統(tǒng)的基因編輯工具包括鋅指核酸酶、轉錄激活子樣效應子核酸酶、CRISPR/Cas9系統(tǒng)等，新一代的基因編輯工具則包括單堿基編輯、先導編輯等。目前，CRISPR/Cas9仍是主流的基因編輯技術，但基因編輯技術仍在快速發(fā)展中，基因編輯技術的工具創(chuàng)新和升級是行業(yè)熱點。

黃兆麟表示，現(xiàn)在有很多不同的基因編輯工具，但是對于不同的疾病，需要嘗試哪一種工具最為合適，基因編輯技術面臨的挑戰(zhàn)之一就是如何尋找到最精準的工具。他說，基因編輯工具可能有數(shù)十至數(shù)百種，如果每一種疾病都要單獨篩選出合適的工具，那就太花時間了。團隊開發(fā)的平臺可以快速找出最適用和有效的基因編輯工具，從而幫助加快新一代基因編輯技術的研發(fā)。

近期，基于CRISPR/Cas9技術的基因編輯療法Casgevy先后在英國、美國獲批上市。黃兆麟認為，不同國家的審批過程不一樣，但Casgevy的獲批說明CRISPR/Cas9確實可以用于治療一些疾病。他也提到，藥物安全性是最重要的，Casgevy已經(jīng)證明了藥物的安全性，后續(xù)其他基因編輯療法也有望加快獲批。

“CRISPR/Cas9技術也在不斷進步，會逐漸優(yōu)化整個治療系統(tǒng)，現(xiàn)在第一個成功的例子出現(xiàn)了，這是一個很好的開始。”黃兆麟說。

不過，目前獲批的兩款基因編輯療法定價均在數(shù)百萬美元，這顯然不是一般患者能夠承受的治療費用。黃兆麟表示，一項新技術剛出現(xiàn)時確實會很貴，加上基因編輯療法本身成本也非常高昂，但是長期來看，一定可以找到降低費用的合適方法，他也希望治療費用降低到普通患者能承擔的程度。

談基因編輯工具創(chuàng)新：中國仍有很大機會

由于基因編輯具有不可逆性，安全性和倫理道德是長期圍繞基因編輯療法的兩大話題，目前處于研發(fā)中的基因編輯療法多針對遺傳、基因疾病。黃兆麟認為，如果對生殖細胞進行編輯，修改后的基因會遺傳給下一代，所以是不被允許的。如果只是編輯非生殖細胞，那最多影響患者自身，在患者本身有嚴重疾病且沒有治療方法的情況下，這時才可以考慮使用基因編輯療法。

國內的基因編輯研究起步較晚，CRISPR技術的底層知識產(chǎn)權已被西方國家掌握。專利限制是否會影響中國開展基因編輯研究？黃兆麟表示，CRISPR技術確實存在專利限制，但是要把一項前沿技術應用到臨床治療中，不只是工具問題，而是需要各方面一起合作，比如如何更安全地把編輯工具遞送到人體，那其實跟CRISPR技術的專利不一定有直接關系。

“我覺得不只是CRISPR技術，我們也可以做其他的基因編輯工具。國內已經(jīng)有了一些很好的例子，做了一些新穎的基因編輯工具，這些工具可能會有背景知識產(chǎn)權，但他們也會有自身的一些核心專利。”黃兆麟說，只有把基因編輯的領域不斷擴大，各方面才能實現(xiàn)合作共贏。

黃兆麟提到，國內已經(jīng)在用基因編輯改良農作物，那同樣是一個很大的領域，國內已經(jīng)做得很好了，而西方國家在農業(yè)領域做得不是很快。“我認為不是說誰一定要最快，而是應該考慮如何合作共贏，如何給患者帶來最大的好處”。

目前，國內已有多款基因編輯療法進入了臨床試驗。例如，去年11月，博雅輯因宣布，針對輸血依賴型β地中海貧血的基因編輯造血干細胞在研產(chǎn)品ET-01的I期臨床試驗完成最后一例患者輸注。ET-01是基于CRISPR/Cas9技術的基因編輯療法，也是國內首個獲國家藥監(jiān)局批準開展臨床試驗的基因編輯療法產(chǎn)品和造血干細胞產(chǎn)品。

黃兆麟表示，有一些遺傳、基因類的罕見病患者人數(shù)可能很少，但是這些罕見病加起來的患者人數(shù)并不少，基因編輯療法確實可以在很多疾病領域作出貢獻，他也很看好基因編輯的未來。
“我們不知道基因編輯到底可以治療多少疾病，但是能夠治療一些目前沒有治療方法的疾病，就已經(jīng)很好了。當然，如何降低費用就是另外一個問題了。” 黃兆麟說。