每經(jīng)記者 林姿辰    每經(jīng)編輯 文 多    

2023年12月13日，鄒楊刷了無數(shù)遍的醫(yī)保局官網(wǎng)彈出一條新消息，2023年國家醫(yī)保目錄正式公布了。當(dāng)確認(rèn)“硫酸氫司美替尼膠囊”出現(xiàn)在名單中后，一個(gè)詞出現(xiàn)在鄒楊的腦海——“重生”。

鄒楊是泡泡家園神經(jīng)纖維瘤病關(guān)愛中心的傳播部主任，她平時(shí)被叫作“滿滿媽媽”——滿滿是她身患神經(jīng)纖維瘤病的孩子。泡泡家園其他成員都是對抗神經(jīng)纖維瘤病的“戰(zhàn)友”，他們在13日共享了“救命藥”談判成功的喜悅。

戈謝病病友會(huì)負(fù)責(zé)人王軍也與病友共度了這樣的“沸騰”時(shí)刻。因?yàn)榫剖岚袼舅z囊進(jìn)入醫(yī)保目錄，填補(bǔ)了成人的用藥保障空白，大家都很激動(dòng)。但戈謝病還有超過一半的患者是兒童，孩子們的用藥連續(xù)幾年未談判成功，有的祈盼相關(guān)藥物早日納入醫(yī)保，有的盼望孩子快快長大可以早日用上特效藥。

在上述兩種藥物進(jìn)入名單背后，是2023年成為罕見病藥物的國談（即國家醫(yī)保談判）“大年”。根據(jù)2023年新版國家醫(yī)保目錄，共有15款新談判/競價(jià)成功的罕見病藥物被納入，而在過去4年，一年最多只有7種藥物入選。

“我們知道國家看到了我們。”鄒楊說。

數(shù)量翻番，9款上市不到1年的藥物進(jìn)入醫(yī)保目錄

從談判/議價(jià)成功的藥品數(shù)量看，2023年是罕見病藥物的國談“大年”。

蔻德罕見病中心（以下簡稱蔻德）數(shù)據(jù)顯示，在2023年國家醫(yī)保談判之前，共有30種罕見病藥品通過國談納入醫(yī)保，共涉及18個(gè)罕見病病種。而今年談判/競價(jià)成功的藥品數(shù)量已經(jīng)達(dá)到過去幾年的一半，共覆蓋16個(gè)罕見病病種，填補(bǔ)了包括戈謝病、重癥肌無力、陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）在內(nèi)的10個(gè)病種的用藥保障空白。

對于這個(gè)結(jié)果，蔻德信息部總監(jiān)星星的感覺是“超預(yù)期”“興奮”。她告訴《每日經(jīng)濟(jì)新聞》記者，此前中心曾發(fā)起過圍繞初審目錄的患者投票，最終票數(shù)合計(jì)4萬多，名列第二的就是硫酸氫司美替尼膠囊，這款藥品最終現(xiàn)身國家醫(yī)保目錄，意味著患者們的“最大公約夢想”之一已經(jīng)實(shí)現(xiàn)了。

另外，發(fā)作性睡病、泛發(fā)性膿皰型銀屑病、嬰兒痙攣癥、胃腸道間質(zhì)瘤這幾個(gè)病種今年9月剛被納入第二批罕見病目錄的病種，這次也談判成功，實(shí)屬意外之喜。

在蔻德公共政策研究中心項(xiàng)目負(fù)責(zé)人李林國看來，本輪國談的罕見病藥物亮點(diǎn)還包括申報(bào)單位、藥品病種、上市時(shí)間、價(jià)格降幅。

從申報(bào)單位看，此前跨國藥企的藥物是罕見病藥物國家醫(yī)保談判中的排頭兵，數(shù)量遠(yuǎn)遠(yuǎn)超過國產(chǎn)藥物，本次談判成功的15種藥物中，來自跨國藥企的有6種、本土企業(yè)的有10種。

從具體藥物看，戈謝病屬于“超罕”的疾病種類，對應(yīng)治療藥物賽諾菲的伊米苷酶一年治療費(fèi)用超過百萬元，這次國產(chǎn)首仿藥酒石酸艾格司他膠囊納入國家醫(yī)保目錄，實(shí)現(xiàn)了零的突破。

另外，本次談判成功的罕見病藥品中，共有9種藥品的上市時(shí)間不足一年。在國家醫(yī)保局“在準(zhǔn)入條件上連續(xù)三年取消罕見病用藥的獲批年限限制”的支持下，今年7月獲批的骨化三醇口服溶液是最快“跑”進(jìn)2023年醫(yī)保目錄的。

另外，李林國還提到，很多企業(yè)代表說今年降價(jià)幅度是可以接受的，國家醫(yī)保局不完全以降價(jià)為目標(biāo)，而是考慮了基金持續(xù)經(jīng)營、患者臨床需求、鼓勵(lì)企業(yè)創(chuàng)新多個(gè)因素，沒有說一定要把價(jià)格壓到水底。

歡喜后的期待：多方力量注入，進(jìn)一步降低自付部分

硫酸氫司美替尼膠囊是15種藥物中最受期待的品種之一。

從時(shí)間線看，今年4月28日，硫酸氫司美替尼膠囊在國內(nèi)獲批上市，適應(yīng)癥為治療3歲及3歲以上伴有癥狀、無法手術(shù)的叢狀神經(jīng)纖維瘤的Ⅰ型神經(jīng)纖維瘤病兒童患者，是國內(nèi)首個(gè)且唯一獲批的Ⅰ型神經(jīng)纖維瘤病治療藥物。

8月，該藥物出現(xiàn)在2023醫(yī)保目錄初審名單中，9月正式商業(yè)上市；9月20日，神經(jīng)纖維瘤病又出現(xiàn)在第二批罕見病目錄中。直到12月13日，2023年國家醫(yī)保目錄公布，硫酸氫司美替尼膠囊從國內(nèi)獲批到進(jìn)入醫(yī)保目錄的時(shí)間不到8個(gè)月，真的是一路“跑”出來的。

對此，12月13日，鄒楊接受《每日經(jīng)濟(jì)新聞》記者采訪時(shí)表示，硫酸氫司美替尼膠囊在短短幾個(gè)月里就實(shí)現(xiàn)了其他罕見病藥品要幾年才能完成的幾大里程碑，對于整個(gè)神經(jīng)纖維瘤病群體來說，2023年是非常振奮人心的一年。

“雖然現(xiàn)在還沒有公開納入醫(yī)保目錄后的藥品價(jià)格，但至少我們知道國家看到了我們，醫(yī)保局也給了我們非常多的支持，政策專家的呼吁、臨床專家的努力，到今天都已經(jīng)得到了實(shí)現(xiàn)。”鄒楊說。

不過，喜悅中也夾雜著遺憾。12月15日，王軍告訴記者，戈謝病病友對相關(guān)藥物談判成功的結(jié)果有一定預(yù)期，但由于另外兩款戈謝病藥品——賽諾菲的注射用伊米苷酶、武田制藥的注射用阿糖苷酶α多年參與醫(yī)保談判失敗，大家不敢抱有太多期待。事實(shí)也證明，這兩款藥物最終沒有出現(xiàn)在2023年國家醫(yī)保目錄中，戈謝病兒童用藥保障仍待解決。

另外，在蔻德發(fā)起的投票中，投票數(shù)第一、第三的藥品分別是達(dá)妥昔單抗β注射液、鹽酸沙丙蝶嶺片，分別指向的疾病是神經(jīng)母細(xì)胞瘤、四氫生物蝶冷（BH4）缺乏癥所導(dǎo)致的高苯丙氨酸血癥。今年，這兩種藥品也未出現(xiàn)在2023年國家醫(yī)保目錄中。

談判失敗的原因可能還是價(jià)格。根據(jù)凱萊天成方面對《每日經(jīng)濟(jì)新聞》記者確認(rèn)的資料，公司一粒84mg的酒石酸艾格司他膠囊的定價(jià)為381元，幾乎是國外相同通用名產(chǎn)品定價(jià)的1/10。該品種、按醫(yī)保乙類報(bào)銷后，患者自費(fèi)已經(jīng)被壓到了幾萬元水平，加之口服劑型的便利性，相較治療年費(fèi)動(dòng)輒達(dá)百萬元以上的進(jìn)口針劑而言，極大降低了患者的負(fù)擔(dān)。

王軍告訴記者，和戈謝病一樣的很多罕見病需要終身用藥治療，患者自付過高的部分仍需要進(jìn)一步解決。王軍希望在國家醫(yī)?；A(chǔ)上，有商保、企業(yè)補(bǔ)貼、社會(huì)慈善力量等多方注入，讓患者自付部分進(jìn)一步降低，真正滿足患者可持續(xù)用藥的需求。

另外，他也期待著專家呼吁的“由醫(yī)保報(bào)銷確定金額，由多層次保障體系解決剩余部分支付”等創(chuàng)新支付手段落地，還有另外兩款兒童、成人均能使用的藥品也能進(jìn)入醫(yī)保目錄。

不過，李林國認(rèn)為這可能還需要比較長的時(shí)間、面臨很大挑戰(zhàn)。“比如說一個(gè)藥60萬元，如果醫(yī)保支付30萬元，另外30萬元去哪里找呢？罕見病患者有遺傳病不能買商保，惠民保能力有限且不是每個(gè)患者都買了，慈善救助的基金也不是可持續(xù)的，那后面還要患者來買單，這樣的話還是會(huì)導(dǎo)致患者用不起藥。”李林國說道。

為此，已經(jīng)有很多患者開始抱團(tuán)發(fā)聲了，對于已經(jīng)歷太多的罕見病患者及患者組織來說，這只是又一個(gè)需要攻克的難關(guān)。

12月13日那天，很多其他罕見病組織的朋友來恭喜泡泡家園，但鄒楊說自己當(dāng)時(shí)一邊很開心，一邊在苦笑。鄒楊心想，自己與生命的拉鋸其實(shí)永遠(yuǎn)是沒有“勝算”的。

但轉(zhuǎn)念一想，她又感受到“重生”的力量。“以前患者的生命在做倒數(shù)、做減法，但現(xiàn)在已經(jīng)有藥能夠去抑制病情、延長生命，而且還進(jìn)入了醫(yī)保，生命就開始做‘加法’……作為一個(gè)媽媽和罕見病工作人員，這種激動(dòng)大家應(yīng)該能夠感受得到，真的是一個(gè)‘重生’。”鄒楊說。