每經(jīng)記者 金喆    實(shí)習(xí)生 彭婉揚(yáng)    每經(jīng)編輯 文多    

“7天無理由退貨”等電商平臺(tái)的規(guī)則，可能要在醫(yī)藥領(lǐng)域復(fù)制了。1月11日，復(fù)星凱特生物科技有限公司（以下簡(jiǎn)稱復(fù)星凱特）對(duì)外宣布將針對(duì)CAR-T（嵌合抗原受體T細(xì)胞免疫療法）產(chǎn)品奕凱達(dá)推出按療效價(jià)值支付計(jì)劃，符合條件的患者使用奕凱達(dá)治療后，如果沒有達(dá)到完全緩解（CR），將獲得最高人民幣60萬元的返還。

《每日經(jīng)濟(jì)新聞》記者了解到，奕凱達(dá)是中國首款獲批的CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品，國內(nèi)定價(jià)為120萬元一針。根據(jù)方案，120萬元分兩期付款，如果患者用了沒達(dá)到完全緩解效果，就可以最高獲得60萬元返還。

在復(fù)旦大學(xué)公共衛(wèi)生學(xué)院王沛教授看來，創(chuàng)新藥上市時(shí)間短，療效的不確定性比較大，但價(jià)格也普遍很高，復(fù)星凱特這一方案可以在很多程度上打消患者顧慮。

百萬元級(jí)的CAR-T首推按療效價(jià)值付費(fèi)

CAR-T療法屬于細(xì)胞免疫療法，是在體外利用基因工程的方法修飾患者外周血T細(xì)胞，賦予T細(xì)胞靶向識(shí)別腫瘤細(xì)胞表面抗原的特性，經(jīng)體外擴(kuò)增培養(yǎng)后回輸?shù)交颊唧w內(nèi)治療腫瘤的方法。

作為一款個(gè)體化、定制化的療法，高達(dá)百萬元一針的價(jià)格是CAR-T療法繞不開的話題。而這一高價(jià)與其生產(chǎn)成本高有關(guān)。區(qū)別于傳統(tǒng)藥物，CAR-T需要采集每一位患者體內(nèi)的T細(xì)胞，因此每個(gè)患者都需要一條單獨(dú)的生產(chǎn)線，而制備完成后的產(chǎn)品也僅限于患者自身使用。據(jù)西南證券測(cè)算，在CAR-T產(chǎn)品生產(chǎn)環(huán)節(jié)中，每年固定成本總計(jì)約為58.41萬美元，每個(gè)產(chǎn)品的可變成本約為4.64萬美元。年最大生產(chǎn)能力下，單人份CAR-T生產(chǎn)成本高達(dá)7.88萬美元。

目前國內(nèi)已經(jīng)上市的四款CAR-T療法，其價(jià)格均在百萬元級(jí)別。盡管有一些惠民保、商業(yè)保險(xiǎn)等商業(yè)化渠道的支付方式可供買單，但因報(bào)銷條件有諸多限制，如何讓藥物惠及更多患者，是CAR-T產(chǎn)品廠商面臨的巨大挑戰(zhàn)。

復(fù)星凱特帶來了它的方案：按療效價(jià)值付費(fèi)，符合條件的患者使用奕凱達(dá)治療后，如果沒有達(dá)到完全緩解（CR），將獲得最高人民幣60萬元的返還。

復(fù)星凱特項(xiàng)目負(fù)責(zé)人齊淵元對(duì)《每日經(jīng)濟(jì)新聞》記者表示，按療效價(jià)值支付的方式能夠推行有兩點(diǎn)很重要。

他進(jìn)一步說道：一是有足夠多的數(shù)據(jù)支撐藥物進(jìn)行測(cè)算，奕凱達(dá)是全球擁有最多和最大樣本量真實(shí)世界研究數(shù)據(jù)的CAR-T產(chǎn)品，目前在全球已積累了1.3萬例的數(shù)據(jù)；二是要有客觀評(píng)判標(biāo)準(zhǔn)，并不是所有的病種都適合探索按療效價(jià)值支付。對(duì)于淋巴瘤，全球有一個(gè)相對(duì)比較客觀的評(píng)價(jià)標(biāo)準(zhǔn)，核心手段是通過PET-CT（正電子發(fā)射計(jì)算機(jī)斷層顯像）進(jìn)行掃描。

目前治療患者比例低

據(jù)權(quán)威醫(yī)學(xué)期刊《柳葉刀》2018年的統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)，中國淋巴瘤患者5年生存38.4%。不同淋巴瘤的治愈率也有所差異，其中在非霍奇金淋巴瘤中，彌漫大B細(xì)胞淋巴瘤占比約為30%，是影響整體淋巴瘤治愈率提升的一個(gè)重要亞型。其侵襲性強(qiáng)，異質(zhì)性強(qiáng)，往往會(huì)對(duì)患者生命造成較大威脅。

目前國內(nèi)四款CAR-T產(chǎn)品中，有兩款獲批用于治療既往接受二線或以上系統(tǒng)性治療后復(fù)發(fā)或難治性大B細(xì)胞淋巴瘤（r/r LBCL）成人患者。但《每日經(jīng)濟(jì)新聞》記者根據(jù)公開數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)發(fā)現(xiàn)，截至去年上半年，累計(jì)接受CAR-T產(chǎn)品治療的患者不超過1000人。

為什么治療的患者人數(shù)這么少？價(jià)格就是一大攔路虎。

王沛表示，現(xiàn)在很多創(chuàng)新藥可以實(shí)現(xiàn)當(dāng)年獲批、上市和進(jìn)入醫(yī)保，這也可以看出國家希望更多好藥、創(chuàng)新藥進(jìn)入市場(chǎng)、為患者服務(wù)。但另一方面，創(chuàng)新藥面臨的問題是顯而易見的：首先價(jià)格會(huì)很高；另外，新藥上市只是基于單臂臨床試驗(yàn)，缺乏真實(shí)世界數(shù)據(jù)，療效的不確定性比較大。但也要看到，創(chuàng)新藥物的經(jīng)濟(jì)性評(píng)價(jià)還應(yīng)該綜合考慮患者早亡帶來的生產(chǎn)力損失成本。

在王沛看來，按療效價(jià)值支付方式是多方利益博弈后尋找到的一個(gè)平衡點(diǎn)，兼顧到了藥物的長期療效與患者短期巨大投入。但推出按療效價(jià)值支付時(shí)，藥品需要有真實(shí)數(shù)據(jù)支撐。

封面圖片來源：視覺中國