每經(jīng)記者 林姿辰    每經(jīng)編輯 魏官紅    

2月29日是國際罕見病日。根據(jù)《2023中國罕見病行業(yè)趨勢觀察報告》（以下簡稱《報告》），全球目前已知的罕見病超過7000種，全球罕見病患者已超過3億人，我國有2000多萬名罕見病患者，每年新增患者超20萬人。

盡管近年來有越來越多的罕見病藥物被納入國家醫(yī)保目錄，但如《報告》所寫，我國還未建立起系統(tǒng)完善的罕見病用藥保障機制，部分罕見病藥物尤其是高值藥短時間內(nèi)醫(yī)保難以報銷，在家庭支付能力不足的情況下，患者面臨用不起藥、無法足量用藥困境。

針對罕見病國談藥的支付保障新問題，近日，全國政協(xié)委員、對外經(jīng)濟貿(mào)易大學(xué)保險學(xué)院副院長孫潔，華中科技大學(xué)同濟醫(yī)學(xué)院藥品政策與管理研究中心主任陳昊接受了包括每日經(jīng)濟新聞在內(nèi)的媒體采訪。

藥物進醫(yī)保后，罕見病患者用藥仍存三大痛點

蔻德罕見病中心（以下簡稱蔻德）數(shù)據(jù)顯示，在2023年國家醫(yī)保談判之前，共有30種罕見病藥品通過國談納入醫(yī)保，共涉及18個罕見病病種。而2023年談判/競價成功的藥品數(shù)量已經(jīng)達到過去幾年的一半，共覆蓋16個罕見病病種，填補了包括戈謝病、重癥肌無力、陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）在內(nèi)的10個病種的用藥保障空白。

這體現(xiàn)了國家醫(yī)?；鸱e極接納罕見病群體的誠意，但也帶來了新問題。孫潔表示，目前罕見病患者的臨床用藥仍面臨三大痛點，一是罕見病國談藥“入院難”，即因為罕見病患者的類型、數(shù)量、病情存在極大不確定性，醫(yī)院作為一個客觀運營的實體，在配備罕見病藥物時面臨資金周轉(zhuǎn)、用藥周轉(zhuǎn)等多種客觀壓力。

第二個問題則指向了患者的“錢包”——某些高值罕見病藥物進入國家醫(yī)保目錄后，患者的自費負擔仍然比較沉重，導(dǎo)致難以持續(xù)、規(guī)范用藥。以被納入2023年國家醫(yī)保目錄的依庫珠單抗注射液為例，據(jù)PNH（陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥）病友之家發(fā)起人佳佳觀察，醫(yī)保報銷后大部分患者的年自付治療費用仍高達五六萬。

另外，由于全國各地對罕見病保障的探索不盡相同，區(qū)域保障不平衡還曾引發(fā)“罕見病移民”，使得部分地區(qū)的醫(yī)保經(jīng)辦部門對基金管理存在擔憂，在提高醫(yī)保內(nèi)罕見病用藥的報銷額度事項上，仍持較謹慎的態(tài)度。

對于業(yè)內(nèi)討論較多的“入院難”問題，陳昊認為，哪怕是專注于罕見病診治的醫(yī)療機構(gòu)，罕見病用藥規(guī)模也不可能無限擴張，所以藥物配備應(yīng)基于醫(yī)院的診療能力、范圍和水平等諸多因素，科學(xué)、合理地制定。在配備方式上，可以依托大數(shù)據(jù)，借助數(shù)字化、智能化的新技術(shù)手段去調(diào)節(jié)罕見病高值藥品的配備、分布、物流供應(yīng)鏈和使用管理，甚至是分發(fā)順序，這可能是未來的發(fā)展方向。

“‘雙通道’是指在醫(yī)院之外的社會藥房進行醫(yī)保目錄內(nèi)藥品的配備、醫(yī)保待遇的落地，這也是國談藥落地保障政策中非常重要的一環(huán)。”陳昊說。

“單列支付”銜接“大病保險”，需擴大保障范圍

“解決罕見病最終的保障，錢是繞不過去的問題。但是這個錢哪里來？”

陳昊表示，目前國內(nèi)的商業(yè)保險（包括“惠民保”）在多層次醫(yī)保支付中發(fā)揮的作用有限，罕見病患者用藥保障的理想情況，還是在滿足基本醫(yī)保和大病保險要求的前提下，通過大病保險進行進一步報銷；因病致貧或因病返貧的費用，則需要依托醫(yī)療救助完成；至于兜底性的醫(yī)療救助都不能解決的部分，只能尋求慈善或社會其他方面的支持。

目前業(yè)內(nèi)對“單列支付制度”銜接“大病支付制度”的呼聲不小。其中，“單列支付”通常指的是單列的門診費用統(tǒng)籌支付，指在一個地區(qū)的醫(yī)療保險系統(tǒng)中，將門診費用的支付從其他類型的醫(yī)療費用支付中分離出來，由專門的資金池進行管理。陳昊表示，過去，單列支付大多針對住院用藥，但在推進門診統(tǒng)籌擴面的過程中，福建等省份在整合“門診慢特病”用藥的基礎(chǔ)上，將罕見病用藥納入一起設(shè)為門診的單列支付，為患者提供相對較低的起付限、相對較高的報銷比例和封頂限。

而大病保險，是對基本醫(yī)保報銷后個人負擔的部分進行再次報銷。孫潔告訴記者，目前大病保險只能對醫(yī)保目錄清單范圍內(nèi)的自付費用進行二次報銷，未被納入基本醫(yī)保的罕見病藥物，無法得到大病保險保障，建議更新或優(yōu)化大病保險的保障范圍，

另外，孫潔呼吁通過單列支付制度銜接大病保險制度，把罕見病用藥納入其中，與門診慢性病、門診特殊病和住院的報銷待遇進行銜接，通過大病保險實現(xiàn)二次報銷；還可以考慮用按病組付費（DRG）或按病種分值付費（DIP）支付方式對地方高發(fā)的重特大疾病進行二次分組，在二次分組基礎(chǔ)上再進行第三次報銷，也就是基本醫(yī)保報銷之外，二次大病保險報銷之后，在惠民保層面進行第三次報銷。

圖片來源：每日經(jīng)濟新聞 蘭素英 攝

醫(yī)保、商保之外，罕見病支付還需更多選項

每年兩會，罕見病都是代表委員們及業(yè)內(nèi)專家熱議的話題。

陳昊告訴記者，他認為現(xiàn)階段依靠國家醫(yī)保基金和商業(yè)保險解決罕見病患者支付保障問題并不現(xiàn)實，但可以借助兩會及其他發(fā)聲渠道倡導(dǎo)很多事情。

例如，依托全社會的慈善意識建立大規(guī)模的慈善基金，這是全球許多國家實踐過的比較有效的做法；由國家牽頭建立特定的籌資機制和渠道，籌集罕見病專項基金——比如針對類似煙草、酒精飲料等可能引發(fā)疾病負擔和社會負擔的產(chǎn)品，征收特種稅以籌建罕見病專項基金。

另外，可以倡導(dǎo)產(chǎn)業(yè)界和醫(yī)療衛(wèi)生體系加強對罕見病和相關(guān)藥物的研究，基于科研性探索“同情用藥”；倡導(dǎo)醫(yī)院依托多元籌資渠道和保障渠道，對罕見病患者群體提供支持。

孫潔則有不同的思考。她告訴記者，罕見病是一個很大的話題，此前自己針對創(chuàng)新藥的價格形成機制提過建議，但鑒于近期罕見病領(lǐng)域政策突破較多（包括去年9月第二批罕見病目錄的推出、2023年多款重磅罕見病藥物被納入醫(yī)保目錄），短期內(nèi)可能很難有新政策出現(xiàn)，因此自己今年會關(guān)注罕見病的早篩、早診等關(guān)口前移話題，以及進口藥物審核優(yōu)化等增效措施。

另外，醫(yī)保和商保數(shù)據(jù)的互聯(lián)互通也是一個方向。“把患者的信息、公立醫(yī)院的疾病信息、醫(yī)保報銷等信息數(shù)據(jù)與商業(yè)保險公司進行互聯(lián)互通，有利于經(jīng)營惠民保的商業(yè)健康險公司開發(fā)出價格比較低廉，允許帶病體投保的產(chǎn)品，同時可以在一百萬元、兩百萬元的保額范圍內(nèi)提供更多的報銷保障能力。”孫潔說。

封面圖片來源：視覺中國