每經(jīng)記者 林姿辰    每經(jīng)編輯 楊夏    

11月28日，“士澤生物”微信公眾號(hào)發(fā)布文章，稱(chēng)近日士澤生物醫(yī)藥（蘇州）有限公司（Roche Accelerator Member；姑蘇重大創(chuàng)新團(tuán)隊(duì)；簡(jiǎn)稱(chēng)“士澤生物”）聯(lián)合上海市東方醫(yī)院（同濟(jì)大學(xué)附屬東方醫(yī)院）劉中民團(tuán)隊(duì)等順利完成“臨床級(jí)iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細(xì)胞治療漸凍癥（肌萎縮側(cè)索硬化癥；ALS）”的全球首例患者入組。

“漸凍癥”（肌萎縮側(cè)索硬化癥；ALS）是一種運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元病及進(jìn)行性神經(jīng)退行性疾病，漸凍癥患者俗稱(chēng)漸凍人。漸凍癥患者的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元持續(xù)退行性病變和死亡，導(dǎo)致患者出現(xiàn)上、下運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元合并受損，最終可導(dǎo)致癱瘓，從無(wú)法行走到無(wú)法說(shuō)話、吞咽、呼吸。

據(jù)《每日經(jīng)濟(jì)新聞》記者統(tǒng)計(jì)，目前國(guó)內(nèi)獲批的漸凍癥藥物共有3款，其中包括今年10月獲批上市的托夫生注射液（Tofersen），該藥物由渤健生物科技（上海）有限公司生產(chǎn)，可用于治療攜帶超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突變的漸凍癥（漸凍癥又名肌萎縮側(cè)索硬化，以下簡(jiǎn)稱(chēng)ALS）成人患者，是全球首個(gè)SOD1-ALS對(duì)因治療藥物。

不過(guò)，臨床數(shù)據(jù)顯示，漸凍癥患者的平均存活期約39個(gè)月，目前尚無(wú)能夠?qū)嵸|(zhì)性緩解或挽救漸凍癥的有效臨床藥物及臨床解決方案。

而根據(jù)“士澤生物”微信公眾號(hào)，此次公司正式由國(guó)家兩委局獲批開(kāi)展的臨床研究，采用自主開(kāi)發(fā)的用于治療漸凍癥的臨床級(jí)iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細(xì)胞新藥（FIC），該全球創(chuàng)新性產(chǎn)品已于2023年獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）認(rèn)證授予全球孤兒藥（Orphan Drug Designation，ODD）資格，是首個(gè)中國(guó)自主iPSC衍生細(xì)胞藥獲得FDA認(rèn)證并授予孤兒藥資格、也是迄今為止全球首個(gè)用于治療漸凍癥的擁有孤兒藥資格的iPSC衍生細(xì)胞藥物。

記者注意到，除了漸凍癥，士澤生物獲批開(kāi)展的iPSC衍生細(xì)胞治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病的國(guó)家級(jí)備案臨床研究項(xiàng)目中，還有一項(xiàng)用于治療中重度帕金森病。上述文章顯示，目前公司仍在招募帕金森病和漸凍癥的臨床受試者。

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